Bluebird Bio, Inc. anuncia la finalización de la primera recogida de células para la terapia génica LYFGENIA
06 de mayo 2024 a las 13:00
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bluebird bio, Inc. ha anunciado que ha completado la primera recogida comercial de células para LYFGENIA (lovotibeglogene autotemcel), una terapia génica única para el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes con antecedentes de eventos vaso-oclusivos. LYFGENIA fue aprobada por la FDA en diciembre de 2023 y es la terapia génica más profundamente estudiada para la anemia falciforme, con el seguimiento más largo en este campo. Las células del paciente se recogieron en el Hospital Nacional Infantil de Washington, DC, que forma parte de la red nacional de bluebird de más de 60 Centros de Tratamiento Cualificados (QTC).
Los QTC se seleccionan en función de su experiencia puntera en trasplantes, terapia celular y génica y anemia falciforme, y reciben formación especializada para administrar LYFGENIA.
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bluebird bio, Inc. es una empresa de biotecnología. La empresa se centra en la investigación, el desarrollo y la comercialización de terapias génicas potencialmente curativas para enfermedades genéticas graves basadas en su plataforma de adición génica de vectores lentivirales (LVV). Lidera programas de terapia génica para la anemia falciforme, la talasemia B y la adrenoleucodistrofia cerebral, y está avanzando en la investigación para aplicar nuevas tecnologías a estas y otras enfermedades. Cuenta con dos terapias génicas: ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) y SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO es la primera terapia génica para personas con talasemia B que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), también conocido como eli-cel, se utiliza para ralentizar la progresión de la disfunción eurologica en varones de 4 a 17 años con adrenoleucodistrofia cerebral activa temprana (CALD). También se está desarrollando (lovotibeglogene autotemcel), también conocido como lovo-cel, como tratamiento único para pacientes con anemia falciforme (ECF).
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