BridgeBio Pharma, Inc.

BridgeBio Pharma, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en descubrir, crear, probar y suministrar medicamentos transformadores para tratar a pacientes que padecen enfermedades genéticas y cánceres con claros impulsores genéticos. La cartera de programas de desarrollo de la empresa abarca desde la ciencia inicial hasta ensayos clínicos avanzados que incluyen Acoramidis (AG10), una pequeña molécula de nueva generación estabilizadora casi completa de la transtiretina (TTR), para el tratamiento de la amiloidosis TTR (ATTR); infigratinib a dosis bajas, un inhibidor selectivo oral de la tirosina cinasa (TKI) FGFR1-3, como opción de tratamiento para niños con acondroplasia; Encaleret, una pequeña molécula antagonista del receptor sensor del calcio (CaSR) para el tratamiento de la hipocalcemia autosómica dominante de tipo 1 (ADH1), y BBP-418, una terapia en fase de investigación, administrada por vía oral y con una pequeña molécula como sustrato, que la empresa está desarrollando para el tratamiento de la LGMD2I, también conocida como LGMDR9.