Calliditas Therapeutics AB anunció que el estudio global de extensión abierta (OLE) del estudio de fase 3 NefIgArd mostró una respuesta al tratamiento consistente con el estudio NefIgArd en los criterios de valoración de la relación proteínas en orina/creatinina (UPCR) y la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) a los 9 meses en todos los pacientes con IgAN, incluidos los que habían recibido previamente Nefecon en el estudio NefIgArd. NefIgArd fue un estudio global, de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de Nefecon 16 mg una vez al día frente a placebo en pacientes adultos con NIgA primaria como complemento a la terapia optimizada con RASi. Los pacientes fueron aleatorizados 1:1 para recibir 16 mg/día de Nefecon o placebo equivalente durante 9 meses, seguido de un periodo de seguimiento observacional de 15 meses sin el fármaco del estudio.

El estudio NefIgArd alcanzó tanto sus criterios de valoración primarios como los secundarios clave y constituyó la base para la aprobación completa por parte de la FDA en diciembre de 2023. El conjunto completo de datos se publicó en The Lancet. El estudio OLE se diseñó para proporcionar 9 meses de tratamiento con Nefecon a todos los pacientes que completaron el estudio NefIgArd y que en ese momento tenían > 1g/g de proteinuria en 24 h y > 30 ml/min de TFGe.

Todos los pacientes con OLE inscritos continuaron en tratamiento optimizado con inhibidores del SRA (IECA y/o ARA) y fueron tratados durante 9 meses con Nefecon 16 mg al día, con una visita de seguimiento tres meses después de finalizar el tratamiento. La evaluación primaria se basó en la UPCR y la TFGe a los 9 meses. Se inscribieron un total de 119 pacientes, de los cuales 45 habían recibido previamente un tratamiento activo.

Los datos iniciales del estudio OLE mostraron que la respuesta al tratamiento era coherente con los hallazgos del estudio NefIgArd en cuanto a los criterios de valoración de UPCR y eGFR a los nueve meses en todos los pacientes, independientemente de si habían sido tratados previamente con Nefecon o con placebo. Los datos de seguridad tras 9 meses de tratamiento o retratamiento con Nefecon en los pacientes que completaron el estudio NefIgArd fueron coherentes con los datos de seguridad comunicados anteriormente.