Biogen Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunciaron la decisión de finalizar el desarrollo de BIIB105 (ION541), un oligonucleótido en antisentido (ASO) en fase de investigación para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), basándose en los resultados de primera línea del estudio de fase 1/2 ALSpire. El BIIB105 se diseñó para reducir la expresión de la proteína ataxina-2 (ATXN2) y demostró reducciones estadísticamente significativas de la proteína ATXN2 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en el estudio. Sin embargo, durante el periodo de 6 meses controlado con placebo, el tratamiento con BIIB105 no produjo una reducción de los niveles de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en plasma, un marcador de neurodegeneración y daño neuronal.

Además, el BIIB105 no demostró un impacto en las medidas de resultados clínicos de función, respiración y fuerza. El estudio de fase 1/2 fue un ensayo aleatorizado, controlado con placebo y con escalada de dosis para evaluar el BIIB105 administrado por vía intratecal a adultos (n=99) con ELA. Los participantes fueron aleatorizados para recibir BIIB105 o placebo (en proporción 3:1 o 2:1) durante 3 a 6 meses.

Los participantes que completaron el periodo controlado con placebo pudieron inscribirse en la extensión abierta. Durante la parte del estudio controlada con placebo de 6 meses, los acontecimientos adversos (AA) más frecuentes en los participantes tratados con BIIB105 fueron dolor de procedimiento, cefalea y caída. Los EA que provocaron la interrupción del estudio fueron mayores en el grupo tratado con BIIB105 (8,3%) en comparación con el grupo placebo (3,6%).

Se están realizando análisis de los datos del estudio para comprender mejor el proceso subyacente de la enfermedad y los efectos del BIIB105. Las empresas presentarán los datos de fase 1/2 del BIIB105 en la próxima reunión de la Red Europea para la Curación de la ELA (ENCALS), que se celebrará en junio en Estocolmo (Suecia).