Marinus Pharmaceuticals, Inc. anunció que un Comité de Supervisión de Datos (DMC) independiente ha recomendado continuar el ensayo pivotal de fase 3 RAISE que evalúa la ganaxolona intravenosa (IV) para el tratamiento del estado epiléptico refractario (RSE) tras un análisis provisional. Marinus ha decidido completar la inscripción en el ensayo RAISE con aproximadamente 100 pacientes y se esperan resultados de primera línea para el verano de 2024. Esos resultados se utilizarán para determinar si se continúa con el desarrollo de la ganaxolona IV.

Marinus permanece ciega a los datos del ensayo RAISE. Marinus espera completar la inscripción en el ensayo TrustTSC de fase 3 de ZTALMY (ganaxolona) suspensión oral CV con aproximadamente 130 pacientes a mediados de mayo de 2024. La empresa espera obtener resultados de primera línea a principios del cuarto trimestre de 2024 y prevé presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en el primer semestre de 2025 con una petición de revisión prioritaria.

Marinus también sigue desarrollando una formulación de ganaxolona de segunda generación destinada a proporcionar perfiles farmacodinámicos y farmacocinéticos mejorados que podrían mejorar la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad y permitir una dosificación menos frecuente.