Neurogene presenta datos de seguridad favorables del ensayo de fase 1/2 de la terapia génica Ngn-401 para el síndrome de Rett durante la reunión anual de la Asgct
07 de mayo 2024 a las 12:19
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Neurogene Inc. anunció los datos iniciales de seguridad y tolerabilidad de su ensayo clínico en curso de fase 1/2 de terapia génica para el síndrome de Rett, que mostraron que el NGN-401 fue en general bien tolerado por los tres pacientes a los que se administró la dosis, con un seguimiento de aproximadamente nueve, seis y tres meses tras la administración. Estos datos se presentaron durante la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT). El ensayo abierto de fase 1/2 está evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de dos niveles de dosis de NGN-401 administrados mediante infusión intracerebroventricular (ICV) única. Está en curso la inscripción de pacientes femeninas de 4 a 10 años de edad con síndrome de Rett clásico y una puntuación de la Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) de 4 a 6 en la cohorte 1 de dosis baja y en la cohorte 2 de dosis alta. El NGN-401 ha sido generalmente bien tolerado por los tres pacientes. Todos los acontecimientos adversos (AA) relacionados con el NGN-401 han sido leves, o de grado 1, y transitorios o resolutivos. La mayoría de los EA son riesgos potenciales conocidos del virus adeno-asociado (VAA), incluyendo cambios asintomáticos en los valores de laboratorio. No se han notificado signos o síntomas indicativos de toxicidad por sobreexpresión de MeCP2 en ninguno de los tres pacientes, incluido el paciente con una variante leve que se prevé que dé lugar a una expresión residual de MeCP2. No se ha producido ningún EA grave (EAE) emergente del tratamiento o relacionado con el procedimiento ICV. Neurogene sigue esperando proporcionar datos clínicos provisionales, incluidos los datos de eficacia, de la Cohorte 1 en el cuarto trimestre de 2024 y datos provisionales adicionales, incluidos los de la Cohorte 2, en la segunda mitad de 2025.
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Neurogene Inc. es una empresa de biotecnología en fase clínica. La empresa, a través de su tecnología patentada de regulación de transgenes, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), está construyendo una cartera de productos de medicamentos genéticos para enfermedades neurológicas raras con grandes necesidades no cubiertas que de otro modo no podrían abordarse mediante la terapia génica convencional. Su programa en fase clínica, el NGN-401, utiliza la plataforma EXACT, que se está desarrollando para el tratamiento del síndrome de Rett, una enfermedad con una población de pacientes que tiene una importante necesidad no cubierta y que, en última instancia, progresa a un deterioro neurológico y físico sustancial y a la muerte prematura. El NGN-401 se está evaluando en pacientes pediátricas con síndrome de Rett en un ensayo clínico multicéntrico abierto de fase 1/2 que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de dos dosis de NGN-401 administradas mediante un único procedimiento intracerebral ventricular (ICV). También está desarrollando el NGN-101 para el tratamiento de la enfermedad de Batten CLN5.
Neurogene presenta datos de seguridad favorables del ensayo de fase 1/2 de la terapia génica Ngn-401 para el síndrome de Rett durante la reunión anual de la Asgct