Neurogene Inc. anunció los datos iniciales de seguridad y tolerabilidad de su ensayo clínico en curso de fase 1/2 de terapia génica para el síndrome de Rett, que mostraron que el NGN-401 fue en general bien tolerado por los tres pacientes a los que se administró la dosis, con un seguimiento de aproximadamente nueve, seis y tres meses tras la administración. Estos datos se presentaron durante la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT). El ensayo abierto de fase 1/2 está evaluando la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de dos niveles de dosis de NGN-401 administrados mediante infusión intracerebroventricular (ICV) única. Está en curso la inscripción de pacientes femeninas de 4 a 10 años de edad con síndrome de Rett clásico y una puntuación de la Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) de 4 a 6 en la cohorte 1 de dosis baja y en la cohorte 2 de dosis alta. El NGN-401 ha sido generalmente bien tolerado por los tres pacientes. Todos los acontecimientos adversos (AA) relacionados con el NGN-401 han sido leves, o de grado 1, y transitorios o resolutivos. La mayoría de los EA son riesgos potenciales conocidos del virus adeno-asociado (VAA), incluyendo cambios asintomáticos en los valores de laboratorio. No se han notificado signos o síntomas indicativos de toxicidad por sobreexpresión de MeCP2 en ninguno de los tres pacientes, incluido el paciente con una variante leve que se prevé que dé lugar a una expresión residual de MeCP2. No se ha producido ningún EA grave (EAE) emergente del tratamiento o relacionado con el procedimiento ICV.
Neurogene sigue esperando proporcionar datos clínicos provisionales, incluidos los datos de eficacia, de la Cohorte 1 en el cuarto trimestre de 2024 y datos provisionales adicionales, incluidos los de la Cohorte 2, en la segunda mitad de 2025.