Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se centra en ayudar a los pacientes mediante el descubrimiento y el desarrollo de terapias dirigidas al ácido ribonucleico (ARN), terapia génica y otras modalidades terapéuticas genéticas para el tratamiento de enfermedades raras. Ha desarrollado múltiples productos aprobados para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y está desarrollando candidatos terapéuticos potenciales para una serie de enfermedades y trastornos, como la Duchenne, las distrofias musculares de cinturas y otros trastornos neuromusculares y relacionados con el sistema nervioso central (SNC). Ha desarrollado y comercializado cuatro productos aprobados para el tratamiento de la Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Inyección (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Inyección (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Inyección (AMONDYS 45), y ELEVIDYS. Su cartera de proyectos incluye aproximadamente 40 programas en diversas fases de descubrimiento, desarrollo preclínico y clínico.