Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la aprobación para la ampliación de la etiqueta de KALYDECO® (ivacaftor) para el tratamiento de lactantes de hasta 1 mes de edad con fibrosis quística (FQ) que presenten una de las siguientes mutaciones en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR): R117H, G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. Como resultado de los acuerdos de acceso existentes en Austria, República Checa, Dinamarca, Irlanda, Noruega, Suecia y Países Bajos, los pacientes elegibles tendrán acceso a la indicación ampliada de KALYDECO® (ivacaftor) poco después de la aprobación reglamentaria de la Comisión Europea. Vertex seguirá trabajando con las autoridades de reembolso de toda la Unión Europea para garantizar el acceso del resto de pacientes elegibles.

En el Reino Unido, tras la aprobación de la MHRA a finales de 2023, y como resultado del acuerdo de reembolso existente entre Vertex y el Servicio Nacional de Salud, los lactantes elegibles a partir de 1 mes de edad en el Reino Unido tienen acceso a esta indicación ampliada de KALYDECO® (ivacaftor).