Vigil Neuroscience, Inc. ha anunciado la presentación de múltiples ponencias orales y pósteres sobre el principal candidato clínico de la compañía, iluzanebart, en la Reunión Anual 2024 de la Academia Americana de Neurología (AAN). La enfermedad se presenta generalmente en adultos a partir de los cuarenta años, se diagnostica mediante pruebas genéticas y criterios clínicos/radiológicos establecidos y se caracteriza por disfunción cognitiva, síntomas neuropsiquiátricos y deterioro motor. Estos síntomas suelen presentar una progresión rápida con unas expectativas de vida de aproximadamente seis a siete años de media tras el diagnóstico, lo que supone una carga significativa para el paciente y los cuidadores.

Actualmente no existen terapias aprobadas para el tratamiento de la ALSP, lo que subraya la gran necesidad no cubierta en esta indicación poco frecuente. El análisis provisional del estudio de fase 2 IGNITE de prueba de concepto, multicéntrico y abierto, que evaluó la seguridad, la tolerabilidad y los efectos clínicos de iluzanebart, demostró: Un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable; Un perfil farmacocinético (FC) predecible que respalda la administración de una dosis mensual; Compromiso de la diana en el SNC y actividad farmacológica descendente, incluido el aumento de los niveles en el líquido cefalorraquídeo (LCR) del receptor soluble del factor estimulante de colonias-1 (sCSF1R), que se perfila como un biomarcador clave de la fisiopatología de la enfermedad ALSP; Tendencias positivas consistentes con la ralentización de la progresión de la enfermedad en medidas clave de imagen por resonancia magnética (IRM) en pacientes individuales; Tendencia alentadora emergente sobre los cambios en la reducción de la NfL en pacientes individuales.