Acciones Amicus Therapeutics Nasdaq

Amicus Therapeutics, Inc. es una empresa biotecnológica internacional dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos para personas que padecen enfermedades raras. Sus dos tratamientos comercializados son Galafold, la primera monoterapia oral para personas con enfermedad de Fabry que presentan variantes genéticas susceptibles de tratamiento, y Pombiliti + Opfolda, un tratamiento de dos componentes para adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía. Como monoterapia oral de miglustat, Galafold está diseñado para unirse a la enzima alfa-galactosidasa A endógena y estabilizarla en aquellos pacientes con variantes genéticas identificadas como susceptibles en un ensayo de susceptibilidad basado en células y realizado según las Buenas Prácticas de Laboratorio. Pombiliti + Opfolda consiste en una enzima rhGAA modificada genéticamente, la cipaglucosidasa alfa-atga, con una estructura de carbohidratos optimizada para mejorar la captación celular, que se administra por vía intravenosa en combinación con miglustat administrado por vía oral. Además, se están llevando a cabo estudios clínicos en pacientes pediátricos, tanto para la población con LOPD como para la población con IOPD.