Abeona Therapeutics Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado y concedido la Revisión Prioritaria para la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de pz-cel (prademagene zamikeracel), las láminas epidérmicas autólogas con corrección genética COL7A1 en investigación de Abeona para el tratamiento de pacientes con epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB). En virtud de la Ley de Tarifas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA), la FDA ha fijado como fecha límite de actuación el 25 de mayo de 2024. La FDA también informó de que actualmente no tiene previsto convocar una reunión del Comité Asesor para debatir la solicitud de pz-cel.

La BLA se apoya en datos clínicos de eficacia y seguridad del estudio pivotal de fase 3 VIITAL? (NCT04227106) y en pruebas confirmatorias de un estudio de fase 1/2a (NCT01263379). Ambos estudios revelaron que una aplicación única de pz-cel en heridas grandes y crónicas proporcionaba una cicatrización sostenida de la herida y una reducción del dolor.

Los datos del estudio VIITAL? se presentaron durante la reunión inaugural de las Sociedades Internacionales de Dermatología de Investigación (ISID) en mayo de 2023. Los datos de seguimiento a largo plazo hasta los ocho años y los datos de calidad de vida del estudio de fase 1/2a se publicaron en Orphanet Journal of Rare Diseases.

Pz-cel (prademagene zamikeracel), las láminas epidérmicas autólogas corregidas con el gen COL7A1 de Abeona en fase de investigación, se está desarrollando actualmente para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB), un trastorno raro del tejido conjuntivo causado por un defecto en el gen COL7A1 que provoca la incapacidad de producir colágeno de tipo VII. Pz-cel está diseñado para incorporar el gen COL7A1 productor de colágeno funcional en las células de la piel del propio paciente y permitir la expresión génica a largo plazo mediante el uso de un vector retroviral para integrarse de forma estable en el genoma de la célula diana en división. Se está investigando la capacidad de Pz-cel para permitir la expresión normal de colágeno de tipo VII y facilitar la cicatrización de heridas y la reducción del dolor incluso en las heridas RDEB más difíciles de tratar tras un procedimiento de aplicación única.

El estudio pivotal de fase 3 VIITAL? es un ensayo clínico aleatorizado que evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de pz-cel en 43 grandes pares de heridas crónicas en 11 sujetos con RDEB. La FDA estadounidense ha concedido a pz-cel las designaciones de Terapia Regenerativa Avanzada, Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara.

Abeona produce pz-cel para el estudio VIITAL? en su planta de fabricación de terapia génica y celular totalmente integrada de Cleveland, Ohio.