Alexion Pharmaceuticals, Inc. anunció que VOYDEYA (danicopan) ha sido aprobado en EE.UU. como terapia añadida a ravulizumab o eculizumab para el tratamiento de la hemólisis extravascular (HVE) en adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). VOYDEYA es un inhibidor oral del factor D, el primero de su clase, desarrollado como complemento del tratamiento estándar ULTOMIRIS (ravulizumab-cwvz) o SOLIRIS (eculizumab) para atender las necesidades de aproximadamente el 10-20% de los pacientes con HPN que experimentan HVE clínicamente significativa mientras reciben tratamiento con un inhibidor de C5. La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) se basó en los resultados positivos del ensayo pivotal ALPHA de fase III.

Los resultados del periodo de evaluación primaria de 12 semanas del ensayo se publicaron en The Lancet Haematology. El ensayo ALPHA de fase III evaluó la eficacia y la seguridad de VOYDEYA como complemento de ULTOMIRIS o SOLIRIS en pacientes con HPN que experimentaban HVE clínicamente significativa.Los resultados mostraron queVOYDEYA cumplió el criterio de valoración primario de cambio en la hemoglobina desde el inicio hasta la semana 12 y todos los criterios de valoración secundarios clave, incluida la evitación de transfusiones y el cambio en la Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas ? Fatiga (FACIT-Fatiga).

Los resultados del ensayo de fase III ALPHA mostraron que VOYDEYA fue bien tolerado en general y no se identificaron nuevos problemas de seguridad. En el ensayo, los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento más frecuentes fueron cefalea, náuseas, artralgia y diarrea.