Caribou Biosciences, Inc. ha proporcionado una actualización basada en los comentarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) tras las recientes comunicaciones y una reunión clínica de tipo B en relación con el programa de desarrollo del CB-010. La empresa ha recibido la opinión de la FDA sobre un ensayo controlado aleatorizado de fase 3 para el CB-010, una terapia alogénica de células CAR-T anti-CD19 en desarrollo para pacientes con linfoma de células B grandes en recaída o refractario de segunda línea (LBCL r/r). La FDA declaró que el brazo comparador propuesto por Caribou de inmunoquimioterapia basada en platino seguida de quimioterapia a altas dosis (HDCT) y trasplante autólogo de células madre (ASCT) es aceptable.

En el ensayo de fase 1 ANTLER en curso, Caribou está inscribiendo a pacientes con LBCL de segunda línea en la parte de expansión de dosis basándose en datos prometedores de la parte de escalada de dosis del ensayo. Actualmente, 22 centros están activos en EE.UU. y el primer centro internacional está activo en Australia, con activación de centros adicionales en marcha en EE.UU. y en todo el mundo. Según la información de que dispone Caribou, el CB-010 es el primer tratamiento con células CAR-T alogénicas anti-CD19 que se evalúa en el entorno del LBCL de segunda línea y la FDA le ha concedido las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), Vía Rápida y Medicamento Huérfano.

En el segundo trimestre de 2024, la empresa tiene previsto comunicar los datos iniciales de expansión de dosis del ensayo ANTLER y compartir la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) para el CB-010. Caribou tiene previsto iniciar un ensayo pivotal de fase 3 con esta RP2D a finales de 2024. El CB-010 es el principal candidato a producto de la plataforma de terapia celular CAR-T alogénica de Caribou y se está evaluando en pacientes con linfoma no Hodgkin de células B en recaída o refractario (LNHB r/r).

En el ensayo de fase 1 ANTLER en curso, Caribou está inscribiendo a pacientes de segunda línea con linfoma de células B grandes (LBCL) compuesto por diferentes subtipos de LNHB r/r agresivo (DLBCL NOS, PMBCL, HGBL, tFL y tMZL). El CB-010 es una terapia celular CAR-T alogénica anti-CD19 diseñada mediante la tecnología de edición del genoma ARN-ADN híbrido Cas9 CRISPR (chRDNA). Que Caribou sepa, el CB-010 es la primera terapia celular CAR-T alogénica en la clínica con un knockout de PD-1, una estrategia de edición del genoma diseñada para mejorar la actividad antitumoral limitando el agotamiento prematuro de las células CAR-T.

Además, por lo que sabe Caribou, el CB-010 es la primera terapia celular CAR-T alogénica anti-CD19 que se evalúa en el contexto del LBCL de segunda línea y la FDA le ha concedido las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), Vía Rápida y Medicamento Huérfano.