Intercept Pharmaceuticals, Inc. anunció los resultados iniciales de un análisis provisional previsto de su estudio de fase 2 en curso 747-213, un ensayo de comparador activo que demuestra el potencial terapéutico de la combinación de ácido obeticólico (ACO) y bezafibrato frente a la monoterapia con bezafibrato sobre los biomarcadores séricos en la colangitis biliar primaria (CBP). Estos datos forman parte de un análisis más amplio que se presentará a las 08:45 CEST del 23 de junio en el Congreso 2023 de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL) en Viena, Austria.

Se presentarán los datos del análisis provisional previsto de los pacientes con CBP que fueron aleatorizados 1:1:1:1 para recibir 12 semanas de tratamiento oral una vez al día además del tratamiento con UDCA en curso (en su caso) en uno de los cuatro brazos de tratamiento: bezafibrato 200 mg (B200), bezafibrato 400 mg (B400), bezafibrato 200 mg + OCA 5 mg titulado a 10 mg en la semana 4 (OCA5-10/B200), bezafibrato 400 mg + OCA 5 mg titulado a 10 mg en la semana 4 (OCA5-10/B400). Los criterios de valoración incluyeron biomarcadores séricos del daño hepático inducido por la CBP, como la alanina transaminasa (ALT) y la aspartato aminotransferasa (AST), así como marcadores que han demostrado predecir la supervivencia sin trasplante, como la fosfatasa alcalina (ALP), la gamma-glutamil transferasa (GGT) y la bilirrubina total. La seguridad se evaluó mediante el seguimiento de los acontecimientos adversos (AA) y los valores de laboratorio.

Como se refleja en el resumen publicado y disponible en el sitio web de la EASL, los datos de los primeros 45 pacientes inscritos en el estudio 213 mostraron que más de la mitad de los que recibieron OCA5-10/B400 alcanzaron rápidamente el rango normal de ALP a las 4 semanas, con una mejoría continuada hasta la semana 12. Además, los pacientes aleatorizados a OCA5-10/B400 presentaron las tasas más altas de normalización de biomarcadores en la semana 12: ALP (60% normalizada), bilirrubina total (100% normalizada), ALT (100% normalizada) y GGT (70% normalizada). Se observaron tasas bajas de EA, la mayoría considerados leves y no relacionados con el fármaco del estudio.

Las tasas de prurito fueron del 25% o menos en cualquier brazo de tratamiento. Cuatro pacientes del estudio experimentaron EA graves o serios emergentes del tratamiento (EAET), todos ellos considerados no relacionados con el fármaco del estudio. Intercept tiene en curso dos estudios de fase 2 (747-213 /NCT04594694, 747-214 /NCT05239468) que exploran una gama de dosis terapéuticas para la combinación de ACO y bezafibrato.

Intercept espera completar este año los análisis provisionales previstos de los dos estudios de fase 2 en curso. Los análisis de estos estudios de fase 2, además de los datos de fase 1 y preclínicos, servirán de base para una reunión de fin de fase 2 con la FDA.