MediciNova, Inc. ha anunciado que ha recibido una Decisión de Concesión de la Oficina Europea de Patentes para una nueva patente que cubre el MN-001 (tipelukast) para el tratamiento de la esclerodermia y/o la esclerosis sistémica. Se espera que esta patente expire no antes de junio de 2035. Las reivindicaciones permitidas cubren el uso de MILLION-001 (tipelukast) para inhibir o tratar la esclerodermia y/o la esclerosis sistémica.

Las reivindicaciones permitidas cubren la administración oral, incluyendo comprimidos y cápsulas, así como formas farmacéuticas líquidas. Las reivindicaciones permitidas cubren una amplia gama de dosis y un rango de diferentes frecuencias de dosificación. El MILLION-001 (tipelukast) es un nuevo compuesto de molécula pequeña de administración oral con múltiples mecanismos de acción que ha estado en desarrollo clínico para el tratamiento de enfermedades inflamatorias crónicas y fibróticas, entre otras, debido a sus efectos antiinflamatorios y antifibrosis. Basándonos en el hallazgo de que el MILLION-001 (tipelukast) reduce los triglicéridos (TG) en sangre de nuestros ensayos clínicos anteriores, realizamos un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con hipertrigliceridemia y EHNA o HGNA.

Basándonos en los resultados del estudio mecanístico in vitro de MILLION-001 (tipelukast), un análisis de subgrupos del ensayo clínico de fase 2 mostró una mayor mejora del perfil lipídico en los pacientes con EHNA/HGNA con antecedentes de diabetes. Por lo tanto, se inició un nuevo ensayo clínico de fase 2 para investigar el efecto de MILLION-001 (tipelukast) en pacientes con HGNA con diabetes de tipo 2 e hipertrigliceridemia. El mecanismo de acción molecular del MILLION-001 (tipelukast) incluye el antagonismo del receptor de leucotrienos y la inhibición de la fosfodiesterasa (principalmente 3 y 4) y la 5-lipoxigenasa (5-LO) y se cree que estos mecanismos múltiples reducen la inflamación y previenen la fibrosis.

También hemos confirmado que el MILLION-001 (tipelukast) suprime los genes promotores de la fibrosis como LOXL2, colágeno tipo 1 y TIMP-1 y suprime los genes promotores de la inflamación como CCR2 y MCP-1 en un estudio de modelo de enfermedad de fibrosis. Aunque el mecanismo de acción directo del MILLION-001 (tipelukast) sobre la reducción de los TG en sangre aún no se ha aclarado por completo, estamos llevando a cabo una investigación conjunta con la Universidad de Juntendo con el objetivo de dilucidar este mecanismo de acción. En varios modelos animales de enfermedad con fibrosis, MILLION-001 (tipelukast) ha demostrado mejorar la fibrosis en el examen histopatológico, y la FDA ha concedido el estatus de Fast Track a MILLION-001 (tipelukast) para el tratamiento de la EHNA con fibrosis.

También se ha concedido a MILLION-001 (tipelukast) el estatus de Vía Rápida y la designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática. En el pasado, hemos realizado ensayos clínicos con MILLION-001 (tipelukast) para el tratamiento del asma bronquial y la cistitis intersticial, y más de 600 pacientes han sido tratados con MILLION-001 (tipelukast) hasta la fecha, lo que confirma su buen perfil de seguridad y tolerabilidad.