ClearPoint Neuro, Inc. felicita a su socio PTC Therapeutics por la finalización de la presentación de su BLA ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la aprobación de Upstaza?(eladocagene exuparvovec), un tratamiento en investigación para la Deficiencia de AADC. De aprobarse, Upstaza? se convertiría en la primera terapia para tratar la Deficiencia de AADC en Estados Unidos.

La deficiencia de AADC es un trastorno genético mortal y poco frecuente que suele causar discapacidad y sufrimiento graves desde los primeros meses de vida, afectando a todos los aspectos de la vida: físico, mental y conductual. El sufrimiento de los niños con deficiencia de AADC puede verse agravado por episodios de angustiosas crisis oculógiras similares a convulsiones que provocan que los ojos se les suban a la cabeza, vómitos frecuentes, problemas de comportamiento y dificultad para dormir.

La vida de los niños afectados se ve gravemente afectada y acortada. A menudo también es necesaria una terapia física, ocupacional y del habla continuada, así como intervenciones, incluida la cirugía, para tratar complicaciones potencialmente mortales como infecciones y problemas graves de alimentación y respiración. Con más de 7.000 cánulas vendidas hasta la fecha, SmartFlow es el único dispositivo co-etiquetado que ha obtenido la aprobación de una agencia reguladora para la administración de una terapia génica aprobada en el cerebro. La cánula es utilizada por muchos de los más de 50 socios farmacéuticos, académicos y biotecnológicos de ClearPoint Neuro para sortear la barrera hematoencefálica y administrar terapias en las regiones de interés mediante la administración mejorada por convección (CED) bajo guía directa por imagen.

La cánula SmartFlow cuenta con la autorización 510(k) de la FDA para su uso en Estados Unidos para la aspiración de líquido cefalorraquídeo o la inyección del fármaco quimioterapéutico citarabina en los ventrículos. También ha obtenido el marcado CE para administrar fluidos aprobados en el cerebro y para la aspiración de líquido cefalorraquídeo, y cuenta con la autorización reglamentaria para su uso clínico en Israel y Brasil. SmartFlow se utiliza en estudios clínicos y preclínicos aprobados para diversas investigaciones y ensayos de fármacos.