PTC Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la BLA para Upstaza
14 de mayo 2024 a las 13:30
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PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado que la FDA ha aceptado para su presentación la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para Upstaza (eladocagene exuparvovec), una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de AADC. A la solicitud se le ha concedido la Revisión Prioritaria con una fecha de acción reguladora prevista para el 13 de noviembre de 2024.
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PTC Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica global. La empresa se centra en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aporten beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La empresa cuenta con una cartera terapéutica diversificada que incluye varios productos comerciales y candidatos a productos en diversas fases de desarrollo, incluidas las fases de descubrimiento, investigación y clínica, centradas en el desarrollo de nuevos tratamientos para múltiples áreas terapéuticas de enfermedades raras relacionadas con la neurología y el metabolismo. Cuenta con dos productos, Translarna (ataluren) y Emflaza (deflazacort), para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno raro potencialmente mortal. Su Upstaza, una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-amino descarboxilasa aromática (AADC), un trastorno raro del sistema nervioso central (SNC). Sus Tegsedi y Waylivra son para el tratamiento de enfermedades raras. Su Evrysdi, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME).
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