Caliway Biopharmaceuticals (Caliway) anunció que se cumplieron todos los criterios de valoración primarios y secundarios de eficacia en el análisis de la población ITT (intención de tratar) y PP (por protocolo) del estudio de fase 2 CBL-0201DD (NCT05387733), que evalúa la eficacia y la seguridad de CBL-514 en participantes con lipomas de la enfermedad de Dercum. Además, el CBL-514 demostró buenos perfiles de seguridad y tolerancia, sin que se notificaran acontecimientos adversos sistémicos. La enfermedad de Dercum es una enfermedad rara que actualmente carece de tratamiento aprobado o eficaz, por lo que la necesidad clínica sigue sin cubrirse.

Según un estudio publicado por la doctora Emma Hansson en 2011, la liposucción puede reducir el dolor en la enfermedad de Dercum en 3 puntos (evaluados mediante la Escala Visual Analógica) a los 3 meses de la liposucción en comparación con el valor basal. Resultados de primera línea del estudio CBL-0201DD: En el estudio de fase 2 CBL-0201DD, se reclutó a 12 participantes con al menos 4 lipomas dolorosos y bien definidos y se les asignó aleatoriamente a 2 grupos de dosis de CBL-514, con 6 participantes por grupo. Cada participante inscrito recibirá hasta 2 ciclos de su dosis asignada de CBL-514 administrada en lipomas seleccionados, cuyo volumen de inyección por lipoma se basará en el tamaño del lipoma, determinado mediante ecografía.

Criterio de valoración primario: La dimensión de los lipomas dolorosos en el grupo de dosis alta se redujo en un 51,3% (p < 0,0001) y un 54,7% (p < 0,0001) a las 4 y 8 semanas después de los tratamientos con CBL-514.La dimensión de los lipomas dolorosos en el grupo de dosis baja se redujo en un 40,0% (p=0,0002) y un 34,7% (p < 0,0001) a las 4 y 8 semanas después de los tratamientos con CBL-514. Criterios de valoración secundarios: El 90,3% de los lipomas dolorosos del grupo de dosis altas mostraron una reducción de las dimensiones tras los tratamientos con CBL-514 en comparación con el valor inicial. El 64,5% de los lipomas dolorosos del grupo de dosis altas mostraron una eliminación completa o una reducción de las dimensiones de más del 50% tras los tratamientos con CBL-514 en comparación con los valores iniciales.

El 38,7% de los lipomas dolorosos del grupo de dosis altas mostraron una desaparición completa tras los tratamientos con CBL-514 en comparación con el valor basal. El cambio absoluto medio en la puntuación del dolor de los lipomas dolorosos en el grupo de dosis altas, evaluado mediante la Escala Comparativa del Dolor, disminuyó en 4,7 puntos (p < 0,0001) tras los tratamientos con CBL-514 en comparación con el valor basal. Los resultados en los lipomas dolorosos del grupo de dosis bajas mostraron significación estadística en los criterios de valoración primarios y en todos los secundarios.

Los resultados detallados de eficacia y seguridad del estudio CBL-0201DD se publicarán en la revista para enfermedades raras. Basándose en los prometedores resultados, Caliway planea actualmente la solicitud IND del estudio de fase 2b CBL-0202DD para seguir investigando la eficacia del CBL-514 en el tratamiento de la enfermedad de Dercum.