Oncodesign Precision Medicine (OPM) anunció la entrada clínica de su fármaco candidato ODS-101 con la dosificación del primer sujeto en el ensayo clínico de fase 1 en voluntarios sanos. La enfermedad inflamatoria intestinal (EII) incluye afecciones como la colitis ulcerosa (CU) y la enfermedad de Crohn (EC). El número de pacientes afectados se ha estimado en 10 millones en todo el mundo, con una prevalencia del 1% (análisis de la EFCCA), que aumenta constantemente, sobre todo en los países desarrollados.

El mercado mundial combinado de la CU y la EC de los 8MM (8 mercados principales) representó 14.200 millones de dólares en 2019, con una previsión de crecimiento hasta 2029 de 24.900 millones de dólares (Informes GlobalData 2020). La RIPK2 desempeña un papel clave en la modulación de la respuesta inmunitaria innata, lo que hace que esta cinasa sea especialmente relevante para abordar la necesidad de terapias más seguras y eficaces para los pacientes que a menudo experimentan efectos secundarios significativos con las terapias actuales. Además, los conocimientos actuales sobre esta diana, asociados al perfil favorable del ODS-101, abren la posibilidad de realizar combinaciones con terapias de tratamiento de primera línea, en particular las basadas en anticuerpos anti-TNFa.

El ODS-101 es una molécula macrocíclica de la plataforma Nanocyclix®, propiedad de OPM. Se trata de un inhibidor de tipo 1 (inhibidor en la cavidad activa de la quinasa) altamente potente, selectivo frente a otras quinasas y biodisponible por vía oral. En estudios farmacológicos, el ODS-101 ha demostrado una buena eficacia en varios modelos preclínicos de colitis.

Su perfil de seguridad en los estudios preclínicos cumple un estándar de calidad reconocido por la industria farmacéutica y compatible con la administración crónica para tratar enfermedades como la EII. La estrategia de propiedad intelectual de OPM es eficaz para proteger el valor de este activo y su uso en una amplia gama de indicaciones terapéuticas. El estudio clínico "First-in-human" anunciado es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, en voluntarios sanos, con un diseño de fase de administración única (SAD u dosis única ascendente) y de fase de administración múltiple (MAD - dosis múltiple ascendente) para estudiar la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacocinético y farmacodinámico del ODS-101.

Esta fase 1 también incluye el estudio del efecto alimentario y el estudio del efecto de género para preparar lo mejor posible el futuro desarrollo clínico de la molécula. Acerca de la tecnología Nanocyclix® La tecnología Nanocyclix® se basa en pequeñas moléculas macrocíclicas diseñadas para inhibir el cinoma humano (la familia de quinasas que cuenta con más de 500 miembros), que interviene en más de 400 enfermedades. Estas moléculas representan una oportunidad extraordinaria gracias a sus propiedades fisicoquímicas (bajo peso molecular, cruce de la membrana celular, selectividad) para dirigirse con gran potencia y selectividad a quinasas poco exploradas o notoriamente difíciles y obtener candidatos a fármacos que cumplan las especificaciones compatibles con la ambición de suministrar agentes terapéuticos en medicina de precisión.