Antisense Therapeutics Limited anunció el comienzo de la dosificación en el estudio toxicológico crónico en monos de nueve meses de duración del ATL1102. La dosificación de todos los animales se completará en noviembre de este año con los resultados del estudio en camino para la presentación de informes en el 1S'24, como se informó anteriormente. El estudio toxicológico está destinado a apoyar el avance del programa ATL1102 en los EE.UU. para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) o cualquier otra aplicación clínica de ATL1102.

Se espera que la finalización con éxito del estudio toxicológico sea el último paso necesario para que la FDA permita la dosificación del ATL1102 durante un plazo superior a seis meses en EE.UU.. La finalización con éxito del estudio también debería permitir a ANP solicitar el estatus de programa acelerado ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), incluida la vía rápida o la posible designación de terapia innovadora. La FDA estadounidense ya ha concedido al ATL1102 la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de la DMD.

La comunicación de los resultados clave del estudio toxicológico crónico con monos de nueve meses de duración en el 1S'24 está prevista más o menos al mismo tiempo que se esperan los resultados de la fase ciega del estudio clínico de fase IIb sobre la DMD del ATL1102, lo que podría permitir a la empresa compartir con la FDA y otros organismos reguladores un paquete de datos convincente de los resultados de los estudios clínicos y toxicológicos para posibles debates sobre vías reguladoras aceleradas hasta el registro. Además, y siempre que cumpla los criterios de elegibilidad, la empresa también podría estar en condiciones de recibir en el futuro un vale de revisión pediátrica (PRV). En los últimos años, el precio pagado por los PRV ha oscilado entre 95 y 110 millones de dólares.