AstraZeneca PLC ha anunciado que Koselugo(selumetinib) ha sido aprobado en Japón para el tratamiento de pacientes pediátricos de tres años o más con neurofibromas plexiformes (NP) en la neurofibromatosis tipo 1 (NF1) con síntomas clínicos, como dolor y desfiguración, y con NP que no pueden extirparse completamente mediante cirugía sin riesgo de morbilidad sustancial. La aprobación del Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) se basa en los resultados positivos del ensayo de fase II SPRINT Stratum 1, patrocinado por el Programa de Evaluación de Terapias Oncológicas (CTEP) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI). El ensayo demostró que Koselugo, una opción de tratamiento oral, redujo el tamaño de los tumores inoperables en niños.

Además, también se evaluó como base para la aprobación un ensayo de fase I en pacientes pediátricos japoneses con NF1 sintomáticos e inoperables, en el que se demostró la reducción del tumor. La NF1 es una enfermedad genética debilitante que afecta a uno de cada 3.000 individuos en todo el mundo y que se diagnostica con mayor frecuencia en niños menores de 10 años.3,4 En el 30-50% de los pacientes, los tumores se desarrollan en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes) y pueden causar problemas clínicos como desfiguración, disfunción motora, dolor, disfunción de las vías respiratorias, discapacidad visual y disfunción de la vejiga o el intestino. El ensayo de fase II SPRINT Stratum 1 demostró que Koselugo presentaba una tasa de respuesta objetiva (ORR) del 66% (33 de 50 pacientes, respuestas parciales confirmadas) en pacientes pediátricos con NF1 cuando se trataron con Koselugo como monoterapia oral dos veces al día.1 La ORR se define como el porcentaje de pacientes con respuesta completa (desaparición de los NPs) o parcial confirmada (reducción de al menos un 20% del volumen tumoral).

Las reacciones adversas más comunes en el ensayo SPRINT fueron vómitos, aumento de la creatina-fosfocinasa en sangre, diarrea y náuseas. Además de en Japón, Koselugo también está aprobado en los EE.UU. y la UE para el tratamiento de pacientes pediátricos con NF1 y NPs sintomáticas e inoperables. Se están presentando otras solicitudes de autorización.