Freeline Therapeutics Holdings plc

Freeline Therapeutics Holdings plc es una empresa británica de biotecnología en fase clínica. La empresa desarrolla terapias génicas transformadoras mediadas por vectores de virus adenoasociados (AAV). Se centra en mejorar la vida de los pacientes mediante tratamientos únicos para enfermedades crónicas debilitantes. Utiliza su vector y cápside AAV de diseño racional (AAVS3), junto con promotores y transgenes, para administrar una copia funcional de un gen terapéutico en células hepáticas humanas, expresando así un nivel funcional persistente de la proteína ausente o disfuncional en el torrente sanguíneo del paciente. Los vectores AAV terapéuticos constan de dos componentes principales, la cápside y el casete de expresión (que contiene el gen y el promotor). La empresa está avanzando en programas clínicos para la enfermedad de Fabry y la enfermedad de Gaucher tipo 1. La cartera de proyectos de la empresa incluye el FLT190 para la enfermedad de Fabry para el tratamiento de la enfermedad de Fabry y el FLT201 para la enfermedad de Gaucher tipo 1 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.