Hemogenyx Pharmaceuticals Plc ha anunciado la finalización con éxito de la refabricación de un lentivirus mejorado ("LVV") desprovisto de variantes de empalme. El LVV se utiliza para programar las células T receptoras de antígenos quiméricos ("CAR") de la empresa ("HEMO-CAR-T") para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda ("LMA"). El empalme espontáneo durante la fabricación de la VLV fue el único motivo de la suspensión clínica impuesta por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ("FDA") a la solicitud de nuevo fármaco en investigación ("IND") para el candidato a producto HEMO-CAR-T de la empresa.

Según lo acordado con la FDA, antes de la nueva presentación de la IND, la empresa llevará a cabo un proceso adicional de cualificación del proceso integral para la fabricación de células HEMO-CAR-T utilizando la nueva LVV y la empresa pondrá ahora en marcha este proceso. La LMA, el tipo más común de leucemia aguda en adultos, tiene unas tasas de supervivencia pobres (una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 30% en adultos) y actualmente se trata mediante quimioterapia, en lugar de la forma de terapia potencialmente más benigna y eficaz que está desarrollando Hemogenyx Pharmaceuticals. El desarrollo con éxito de una nueva terapia para la LMA tendría un gran impacto en las tasas de tratamiento y supervivencia de la enfermedad.

La terapia CAR-T es un tratamiento en el que las células T del propio paciente, un tipo de célula inmunitaria, se modifican para reconocer y eliminar las células cancerosas del paciente. El procedimiento consiste en: aislar las células T del paciente; modificar las células T aisladas en un laboratorio utilizando un constructo genético CAR (que permite a las células reconocer el cáncer del paciente); amplificar (hacer crecer hasta grandes cantidades) las células recién modificadas; y reintroducir las células de nuevo en el paciente.