Orphazyme A/S anuncia la retirada de la solicitud de autorización de comercialización europea de Arimoclomol para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
22 de marzo 2022 a las 11:54
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Orphazyme A/S ha anunciado que, tras la recepción del Voto de Tendencia negativo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), tal y como se anunció el 23 de febrero de 2022, la Compañía ha decidido retirar su Solicitud de Autorización de Comercialización Europea (MAA) para el arimoclomol para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick Tipo C (NPC), antes de la votación final y el dictamen del CHMP sobre la MAA programados para finales de este mes. Orphazyme se encuentra actualmente bajo una reestructuración judicial y ha reducido su plantilla en aproximadamente un 50% para reducir los costes mientras intenta explorar si puede establecerse una base para que continúen todas o parte de las operaciones de la empresa, incluyendo una venta de todos o parte de los activos de la empresa. En este momento no se sabe si se puede encontrar una solución, y se proporcionará más información en el momento oportuno. Como parte de la búsqueda de una vía regulatoria en EE.UU., la empresa sigue trabajando para volver a presentar la solicitud de nuevo fármaco de la empresa para el arimoclomol a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y tiene previsto solicitar una reunión de tipo C en el segundo trimestre de 2022.
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Orphazyme A/S, anteriormente Orphazyme ApS, es una empresa con sede en Dinamarca activa en la industria biofarmacéutica. Desarrolla nuevas terapias para el tratamiento de una familia de trastornos genéticos. El principal objetivo de la empresa es el desarrollo preclínico de medicamentos para el tratamiento de las enfermedades de almacenamiento lisosómico (LSD), un grupo de aproximadamente 50 trastornos genéticos que resultan de deficiencias de enzimas lisosómicas u otros componentes lisosómicos, y enfermedades de agregación de proteínas. El candidato de la empresa, el arimoclomol, estimula la producción del sistema de rescate proteínico de las células, las proteínas de choque térmico, que ayuda a las proteínas mal plegadas a recuperar su forma funcional o, si esto no puede conseguirse, a eliminarlas de las células mediante el sistema de reciclaje de éstas, los lisosomas, para que dejen de formar agregados tóxicos. La empresa colabora con instituciones académicas de Europa y Estados Unidos.
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