AstraZeneca PLC anunció que Ultomiris (ravulizumab-cwvz) ha sido aprobado en los Estados Unidos (EE.UU.) como el primer y único inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para el tratamiento de pacientes adultos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD) con anticuerpos anti-aquaporina-4 (AQP4) positivos (Ab+). La aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) se basó en los resultados positivos del ensayo de fase III CHAMPION-NMOSD, publicados en la revistaAnnals of Neurology. En el ensayo, Ultomiris se comparó con un brazo placebo externo del ensayo clínico pivotal Soliris PREVENT.

Ultomiris alcanzó el criterio de valoración primario de tiempo hasta la primera recaída en el ensayo, confirmado por un comité de adjudicación independiente. Se observaron cero recaídas entre los pacientes de Ultomiris con una mediana de duración del tratamiento de 73 semanas (reducción del riesgo de recaída: 98,6%, cociente de riesgos [IC del 95%]: 0,014 (0,000, 0,103), p < 0,0001). La NMOSD es una enfermedad autoinmune rara y debilitante que afecta al sistema nervioso central (SNC), incluyendo la columna vertebral y los nervios ópticos.

La mayoría de las personas que padecen NMOSD experimentan recaídas impredecibles, caracterizadas por una nueva aparición de síntomas neurológicos o un empeoramiento de los síntomas neurológicos existentes, que tienden a ser graves y recurrentes y pueden provocar una discapacidad permanente. La prevalencia diagnosticada de adultos con NMOSD en EE.UU. se estima en aproximadamente 6.000. En general, la seguridad y tolerabilidad de Ultomiris en el ensayo CHAMPION-NMOSD fueron coherentes con los estudios clínicos previos y el uso en el mundo real, y no se observaron nuevas señales de seguridad.

Los acontecimientos adversos (AA) más frecuentes fueron COVID-19, dolor de cabeza, dolor de espalda, artralgia e infección del tracto urinario. Ultomirisis también está aprobado para ciertos adultos con NMOSD enJapón y la Unión Europea (UE). Están en curso revisiones reglamentarias en otros países.