Biophytis S.A. anuncia la transferencia exitosa de la producción de BIO101 (20-hidroxidecdisona) a escala industrial por Seqens. Seqens, un actor global integrado en soluciones e ingredientes para los mercados farmacéutico y de especialidades, que ofrece una amplia cartera de principios activos, productos farmacéuticos intermedios y productos de especialidad, ha producido el primer lote conforme a las BPF de BIO101 (20-hidroxidecdisona) en su planta de Villeneuve La Garenne (Île-de-France). Este lote ya está disponible para su uso en el programa de desarrollo clínico de Biophytis para tratar el deterioro respiratorio en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

La DMD es una enfermedad genética rara que provoca una degeneración muscular grave y progresiva que afecta principalmente a los varones. BIO101 (20-hidroxidisona) tiene un potencial significativo para mejorar la capacidad respiratoria y la calidad de vida de los pacientes no ambulatorios en las fases avanzadas de la enfermedad. Biophytis, que ya cuenta con la designación de medicamento huérfano en Europa y Estados Unidos en la indicación de DMD y ha perfeccionado su protocolo, presentado a las agencias reguladoras europea y estadounidense, busca socios y financiación para poner en marcha un ensayo clínico de fase 1-2 en pacientes no ambulantes con DMD que sufren insuficiencia respiratoria.

El objetivo de este ensayo clínico será evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia clínica de BIO101 (20-hidroxidisona) en esta indicación.