Bristol Myers Squibb ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación de Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), una terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR) dirigida a CD19 para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma difuso de células B grandes (LDCB) en recaída o refractario (R/R), linfoma mediastínico primario de células B grandes (LMPB) y linfoma folicular de grado 3B (FL3B) tras dos o más líneas de terapia sistémica. La recomendación del CHMP será revisada ahora por la Comisión Europea (CE), que tiene la autoridad para aprobar medicamentos para la Unión Europea (UE). El CHMP adoptó una opinión positiva basada en los resultados de TRANSCEND NHL 001, el ensayo pivotal de pacientes con LBCL R/R después de al menos dos terapias previas, y en los datos adicionales del estudio TRANSCEND WORLD. Los estudios evaluaron a pacientes con LBCL R/R, PMBCL y FL3B, incluidos aquellos con una amplia gama de histologías y enfermedad de alto riesgo, y pacientes que recibieron Breyanzi en el ámbito hospitalario y ambulatorio. TRANSCEND NHL 001 es un estudio abierto, multicéntrico y pivotal de fase 1 realizado en los Estados Unidos para determinar la seguridad, la actividad antitumoral y la farmacocinética de Breyanzi en pacientes con LBCL R/R, incluyendo DLBCL, linfoma de células B de alto grado (HGL), PMBCL y FL3B. Las medidas de resultado primarias incluyeron los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento, las toxicidades limitantes de la dosis y la tasa de respuesta objetiva. Las medidas de resultado secundarias clave incluían la tasa de respuesta completa, la duración de la respuesta, la supervivencia sin progresión y la supervivencia global. El programa TRANSCEND es un amplio programa clínico que evalúa Breyanzi en múltiples indicaciones hematológicas y líneas de tratamiento. TRANSCEND WORLD es un estudio de fase 2, multicéntrico, de un solo brazo, para determinar la eficacia y la seguridad de Breyanzi en pacientes con linfoma no Hodgkin (LNH) agresivo de células B. La medida de resultado primaria fue la tasa de respuesta global. Las medidas de resultado secundarias incluyeron la seguridad, la tasa de respuesta completa, la supervivencia sin eventos, la supervivencia sin progresión, la supervivencia global, la duración de la respuesta, la farmacocinética y la calidad de vida relacionada con la salud. El estudio se realizó en Europa y Japón. El linfoma difuso de células B grandes (LDCBG) es una enfermedad agresiva de rápido crecimiento y la forma más común de linfoma no Hodgkin (LNH), representando uno de cada tres casos diagnosticados. Más de dos tercios de los pacientes con LDCB no responden o recaen tras el tratamiento de segunda línea. Para los pacientes que recaen o no responden a las terapias iniciales, las opciones de tratamiento convencionales que proporcionan una remisión duradera son limitadas y la esperanza de vida media es de unos seis meses, lo que deja una necesidad crítica de nuevas terapias.