Clinigen Limited anunció los resultados de primera línea de MIROCALS (Modifying Immune Response & OutComes in Amyotrophic Lateral Sclerosis) un ensayo aleatorizado controlado con placebo de fase 2b que investiga la eficacia y seguridad de dosis bajas de interleucina-2 (ld IL-2) para controlar la neuroinflamación en pacientes recién diagnosticados de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El ensayo MIROCALS, realizado en 220 pacientes de 17 clínicas del Reino Unido y Francia, en colaboración con ocho grupos de investigación punteros del Reino Unido, Francia, Italia y Suecia, investigó si la IL-2 a dosis bajas puede modificar aspectos de la neuroinflamación, que se cree que desempeña un papel central en la progresión de la ELA. El Dr. Gilbert Bensimon presentó los resultados de primera línea en el Simposio Internacional sobre ELA /Enfermedades de la Neurona Motora.

El análisis no ajustado del criterio de valoración primario mostró una reducción del 19% del riesgo de muerte en los pacientes tratados con IL2 en comparación con placebo, lo que no fue estadísticamente significativo. Sin embargo, el análisis ajustado por un biomarcador principal preespecificado, la cadena pesada de neurofilamentos fosforilada en líquido cefalorraquídeo (CSF-pNFH), demostró una disminución estadísticamente significativa (73%) del riesgo de muerte para el grupo de IL2 durante el periodo de ensayo de 21 meses. Se comprobó que la interacción por niveles de CSF-pNFH era selectiva.

La interacción sobre la supervivencia no estuvo presente en los pacientes con niveles elevados de CSF-pNFH (21% de los participantes en el estudio), que se correspondían con una enfermedad agresiva y de progresión rápida. Sin embargo, los pacientes con niveles de CSF-pNFH de bajos a moderados (79% de los participantes en el estudio), que se correlacionaban con una progresión menos agresiva de la enfermedad, demostraron una disminución significativa del riesgo de muerte (43%) en el grupo de IL2. Del mismo modo, se observó una ralentización del declive en la ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale u Revised, una métrica clave en la capacidad funcional en pacientes con ELA) en el grupo de IL2 de pacientes con niveles bajos de CSF-pNFH (c. 70% de los participantes en el estudio).

El tratamiento fue bien tolerado y los acontecimientos adversos registrados fueron en su mayoría de leves a moderados, tanto en el brazo de tratamiento activo como en el de placebo.