CLINUVEL anunció un novedoso programa clínico que evalúa la afamelanotida como tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP o párkinson) en fase inicial en pacientes de piel clara. Los objetivos del programa son determinar si la afamelanotida ? a través de la activación del receptor de melanocortina-1 (MC1R) ?

es capaz de reducir la a-sinucleína (una toxina) en los niveles sanguíneos de los pacientes con EP y afectar positivamente a las neuronas del mesencéfalo. Se sabe que el MC1R es un receptor clave en las células del cerebro y de la piel. En amplios estudios, se descubrió que los pacientes de piel clara tienen un mayor riesgo de padecer EP asociado a un mal funcionamiento del MC1R.

Dado que se sabe que la afamelanotida optimiza la función del MC1R, se plantea la hipótesis de que el tratamiento farmacológico tendría un efecto positivo en la EP al reducir la a-sinucleína, como se ha demostrado recientemente en estudios preclínicos.²¯³ La afamelanotida se comercializa en Europa y EE.UU. como SCENESSE® para pacientes diagnosticados de protoporfiria eritropoyética (PPE). Pruebas del uso de afamelanotida en la enfermedad de Parkinson: En todo el mundo, se ha descubierto que los individuos nacidos con pelo rojo y piel clara presentan una pérdida de función de los MC1R ? expresados en las células de la piel y el cerebro ?

y que conllevan un mayor riesgo de padecer Parkinson y melanoma. En varios modelos de Parkinson se ha demostrado que un fármaco de unión al MC1R ? como la afamelanotida ?

permite la protección celular contra la a-sinucleína, una sustancia tóxica que se encuentra en las neuronas de los pacientes con EP. En modelos preclínicos, se ha demostrado que el uso de afamelanotida mejora las afecciones neurodegenerativas. Tras décadas de uso en humanos, ha quedado bien establecido que la afamelanotida se une fuertemente al MC1R y optimiza las funciones celulares (señalización) mediante su activación farmacológica.

El estudio CUV901 es el primer estudio en humanos que evalúa el efecto de la afamelanotida en la EP como opción terapéutica. ¿Diseño del estudio? CUV901: El estudio CUV901 de fase IIa evaluará a seis pacientes de piel clara con síntomas tempranos de EP que aún no reciben tratamiento farmacológico.

Los primeros objetivos del estudio abierto son centrarse en la seguridad de la afamelanotida, al tiempo que se determina la a-sinucleína en sangre y se evalúan los cambios visuales en el mesencéfalo. Los objetivos secundarios son evaluar las funciones cognitivas. El diseño del estudio ha obtenido la aprobación ética y reglamentaria.

Los pacientes de entre 40 y 85 años recibirán 11 dosis de 0,08 mg por kilogramo de peso corporal de afamelanotida cada día de administración del fármaco, a lo largo de un estudio de 56 días de duración. Se espera que los primeros pacientes se inscriban antes de finales de 2024.