Curi Bio ha anunciado la firma de un Memorando de Entendimiento (MOU) para la colaboración científica y estratégica con Genetox y DreamCIS. Genetox y DreamCIS colaborarán con Curi Bio para utilizar el vanguardista modelo de unión neuromuscular (NMJ) de la empresa como ensayo de potencia sin animales para hacer avanzar el BOTAONE (toxina botulínica) de Genetox hasta su aprobación por la FDA estadounidense. La toxina botulínica es conocida por sus aplicaciones terapéuticas, que incluyen el tratamiento del dolor crónico, los trastornos autonómicos, las afecciones neuromusculares congénitas y las mejoras cosméticas.

La evaluación precisa de la potencia de los lotes fabricados es esencial para una dosificación segura y eficaz de la potente neurotoxina. Las normas actuales utilizan el bioensayo de letalidad en ratones, que es lento, costoso y controvertido. Los legisladores estadounidenses aprobaron recientemente la Ley de Modernización 2.0 de la FDA, que eliminó el mandato regulador de los ensayos con animales para las nuevas solicitudes de fármacos en investigación.

Como líder del sector en la obtención de datos funcionales humanos mediante sus plataformas avanzadas para empresas farmacéuticas y biotecnológicas mundiales, Curi Bio ya ha completado múltiples proyectos que han desplazado el uso de muchos estudios con animales para el descubrimiento de medicamentos de nueva generación. Poco después de la aprobación de la ley, Curi Bio recibió una subvención de la Small Business Innovation Research para desarrollar una novedosa unión neuromuscular basada en células madre humanas. El proyecto ha apoyado el desarrollo por parte de Curi Bio de un modelo de unión neuromuscular humana tridimensional de nueva generación utilizado para la modelización de enfermedades, para ensayos de potencia farmacéutica y cosmética y para pruebas de patogenicidad amplia.

El proyecto está actualmente en marcha en colaboración con el Dr. Alec Smith y el Dr. David Mack de la Universidad de Washington y tiene como objetivo proporcionar datos humanos para ensayos de potencia funcional sin animales. El proyecto proporcionará un ensayo de potencia funcional para la investigación y fabricación de botox en un formato escalable y llave en mano. Una vez desarrollado, el ensayo podría ampliarse a diversas enfermedades neuromusculares humanas devastadoras como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT).

El proyecto fue concedido a Curi Bio por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y el Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales (NCATS) junto con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Con este Memorando de Entendimiento, Genetox muestra su compromiso de convertir el ensayo de potencia basado en NMJ de Curi Bio en una parte clave de los procesos de fabricación, control de calidad y lanzamiento del producto BOTAONE. Genetox buscará la aprobación de su producto BOTAONE por parte de las autoridades reguladoras, incluidas la FDA coreana y la FDA estadounidense.

Este Memorando de Entendimiento representa un avance innovador en el campo de la producción y la aceptación reglamentaria del botox y marca los primeros pasos de un cambio de paradigma en el que los datos funcionales humanos in vitro se utilizan para la aprobación reglamentaria. A medida que la industria biofarmacéutica se orienta hacia metodologías de ensayo sin animales, este esfuerzo conjunto subraya el compromiso de las tres empresas con la innovación y las prácticas de investigación éticas.