GenSight Biologics informó de que los sujetos con neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) tratados con LUMEVOQ® siguieron experimentando una mejora significativa de la visión cuatro años después de una única inyección de la terapia génica. Los resultados proceden de RESTORE (CLIN06), el estudio de seguimiento a largo plazo al que fueron invitados los participantes en los ensayos pivotales de fase III RESCUE1 y REVERSE2. Cuando los sujetos de RESTORE se inscribieron en el estudio, 2 años después de la inyección única, ya habían experimentado mejoras clínicamente significativas en relación con el punto más bajo (el nadir) de su agudeza visual mejor corregida (BCVA): +18,8 letras equivalentes ETDRS en los ojos tratados con LUMEVOQ® y +17,3 letras equivalentes en los ojos tratados con el método simulado. Cuatro años después del tratamiento, la mejora bilateral con respecto al nadir se mantuvo, y los ojos tratados con LUMEVOQ® lograron una mejora media con respecto al nadir de +22,5 letras equivalentes y los ojos tratados con el método simulado demostraron una mejora media de +20,5 letras equivalentes. La repercusión de estos resultados en los pacientes queda demostrada por el aumento de las puntuaciones de calidad de vida (QoL) declaradas por los propios pacientes en el cuarto año en comparación con la situación inicial. La media de la calidad de vida general aumentó en una magnitud clínicamente significativa en relación con la línea de base, impulsada por aumentos clínicamente significativos en las subpuntuaciones correspondientes a la salud mental y a la capacidad de realizar actividades de forma autónoma (por ejemplo, dificultades de rol, dependencia, actividades de cerca y de lejos, visión general).