JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. destacó varios programas que se basan en J-Brain Cargo®?, una tecnología patentada desarrollada por JCR, para administrar medicamentos a través de la barrera hematoencefálica (BHE). La segunda presentación del JR-141 detalla el estudio clínico mundial de fase III. Además de las tres presentaciones del JR-141, el programa científico del Simposio Mundial tm 2024 contó con presentaciones centradas en: Datos provisionales de 52 semanas del ensayo clínico de fase I/II del JR-171 (síndrome de Hurler, síndrome de Hurler-Scheie o síndrome de Scheie); datos preclínicos sobre una TRE con JR-171 que previene las deformidades óseas en un modelo de ratón de MPS I; diseño del estudio de ensayo clínico global del JR-441 (síndrome de Sanfilippo tipo A).

La siguiente presentación de póster ofrece una visión general del diseño del ensayo clínico global de fase III de JR-141 para el tratamiento de la MPS II: Estudio global de fase III de pabinafusp alfa (JR-141) para la mucopolisacaridosis neuronopática tipo II: diseño actualizado del estudio (Resumen 154). Este resumen ofrece una visión general del ensayo clínico global de fase III en curso de pabinafusp Alfa (JR-141) para la MPS IIIA neuronopática. Los criterios primarios de valoración de la eficacia se evalúan sobre la base de los niveles de HS en el LCR y los resultados de las pruebas neurocognitivas (BSID-III).

Está previsto un ensayo clínico pivotal de fase III para establecer la eficacia y la seguridad del fármaco. El siguiente resumen de última hora revela las experiencias de los pacientes tras el tratamiento con JR-171: El impacto del lepunafusp alfa (JR 171) en la carga de la enfermedad en la MPS I: Resultados comunicados por los pacientes (Resumen LB-39). Presentadora: Ana Maria Martins (Centro de Referencia en Errores Innatos del Metabolismo, Universidad Federal de Sao Paulo, Brasil) Este resumen de última hora presenta datos sobre los resultados comunicados por los pacientes de los individuos tratados en un estudio de fase I/II en curso con lepunafusp alfa, una proteína de fusión formada por un dominio de unión al receptor de transferrina y a-L-iduronidasa, la enzima que falta o funciona mal en la MPS I. JCR Pharmaceuticals ha desarrollado una tecnología patentada de penetración en la BBB, J-Brain Cargo®, para introducir bioterapéuticos en el SNC.

El primer fármaco desarrollado sobre la base de esta tecnología y aprobado en Japón para el tratamiento de la MPS II (mucopolisacaridosis de tipo II) es IZGARGO®? (DCI: pabinafusp alfusp alfa). Basados en la misma tecnología de plataforma, JR-171 (INN:lepunafusp alfa) y JR-441 avanzan hacia la fase clínica mundial.

JCR tiene la intención de iniciar ensayos clínicos en cuatro programas adicionales del diseño de estudio de ensayo clínico global de fase III para JR-141 en un modelo de ratón de M PS I; diseño de estudio de ensayo global JR-441 para JR-171 en el tratamiento de MPS I; diseño de estudio de ensayo clínico global JR -441 para JR- 141 en el tratamiento de MPSIIIA: Un ensayo clínico de fase I/II de JR-141 para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) (Resumen 234): Presentadora: Nicole Muschol, M.D. (Centro Médico Universitario Hamburg-Eppendorf, Centro Internacional de Trastornos Lisosomales (ICLD), Hamburgo, Alemania). Este resumen informa del diseño del estudio clínico de fase I/II de JR-441 como primer ensayo en humanos, abierto y en un solo centro para evaluar la dosis óptima, la seguridad/tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia exploratoria en individuos con MPS IIIA de entre 1 año y 18 años. En varios ensayos clínicos con pabinafusp alafusp alfa, el JCR obtuvo pruebas de la reducción de las concentraciones de heparán sulfato (HS) en el LCR, un biomarcador que se cree que refleja la reducción del sustrato en el cerebro y los cambios en la función del SNC.

Estos resultados fueron coherentes con los obtenidos en estudios preclínicos. Estos resultados fueron coherentes con estos resultados fueron coherentes con los obtenidos en estudios preclínicos.