MEDIPAL HOLDINGS Corporation y JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. anunciaron que los Consejos de Administración de ambas empresas concluyen dos acuerdos sobre JR-446, una forma de a-N-acetilglucosaminidasa que penetra la barrera hematoencefálica (BBB) y que se desarrolló utilizando la tecnología J-Brain Cargo®? patentada por JCR, para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB o síndrome de Sanfilippo tipo B). En octubre de 2022, ambas empresas se asociaron para el desarrollo de determinados fármacos para el tratamiento de enfermedades ultra raras.

El JR-446 es un programa adicional a esta asociación. Según el acuerdo de licencia ex-Japón, MEDIPAL adquirirá un derecho exclusivo de comercialización de JR-446 con derechos de sublicencia, incluyendo el desarrollo clínico, la fabricación y la comercialización. En cuanto al acuerdo de colaboración en Japón, MEDIPAL apoyará a JCR en el desarrollo clínico de JR-446 en Japón, incluyendo la distribución de medicamentos en investigación, la concienciación sobre la enfermedad y la realización de ensayos clínicos.

MEDIPAL recibirá cierta cantidad de beneficios en virtud de un plan de participación en los beneficios basado en las ventas en Japón. De conformidad con ambos acuerdos, está previsto que JCR reciba pagos por adelantado. Además, JCR recibirá royalties en función de las ventas fuera de Japón y pagos por hitos cuando se alcancen hitos relevantes en el progreso del desarrollo en Japón.

JCR es responsable de las ventas en Japón y contabilizará las ventas. JR-446 es un nuevo fármaco desarrollado sobre la base de la tecnología J-Brain Cargo®, que ha sido validada clínicamente mediante la aprobación de IZCARGO® para el tratamiento de la MPS II en Japón en 2021. Los estudios en animales han confirmado previamente la administración de JR-446 en el SNC (Sistema Nervioso Central) y en órganos somáticos y la reducción significativa del sustrato causado por la deficiencia de la enzima causante de la aparición de la MPS IIIB.

Dado que no existe un tratamiento estándar establecido para la MPS IIIB, se cree que el JR-446 tiene el potencial de convertirse en un tratamiento transformador de la MPS IIIB. MEDIPAL y JCR reconocen la urgencia de desarrollar un tratamiento para la MPS IIIB para la que no existe un tratamiento establecido. También se señala que hay pacientes con MPS IIIB potencialmente no diagnosticados y diagnosticados erróneamente en Japón y en el extranjero debido a que la naturaleza de la enfermedad se confunde con otras enfermedades diferentes.