Novartis ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha adoptado un dictamen positivo y ha recomendado la concesión de una autorización de comercialización para Fabhalta®? (iptacopan) para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que padecen anemia hemolítica. La decisión positiva del CHMP se basa en los sólidos datos del estudio de fase III APPLY-PNH en pacientes con anemia residual a pesar del tratamiento previo con anti-C5 que cambiaron a Fabhalta frente a pacientes que permanecieron en tratamiento con anti-C5.

pacientes que permanecieron en tratamiento anti-C5, y del estudio de fase III APPOINT-PNH en pacientes naïve al inhibidor del complemento. En APPLY-PNH, a las 24 semanas, el 82,3% de los pacientes con experiencia en anti-C5 y Fabhalta lograron un aumento sostenido de los niveles de Hb =2 g/dL desde el inicio en ausencia de transfusiones frente al 2,0% para anti-C5 (diferencia del 80,2%, P < 0,0001); en APPOINT-PNH, el 92,2% de los pacientes naïve al inhibidor del complemento que utilizaban Fabhalta lograron este resultado2,3. De forma similar, en APPLY-PNH, los resultados destacaron una tasa de evitación de transfusiones del 94,8% para los pacientes con Fabhalta experimentados en anti-C5 frente al

25,9% para los que recibieron anti-C5 (diferencia del 68,9%, P < 0,0001)18. En ambos estudios, Fabhalta también demostró controlar la destrucción de glóbulos rojos (GR) dentro de los vasos sanguíneos, conocida como hemólisis intravascular (HIV), con niveles medios de lactato deshidrogenasa (LDH) mantenidos en < 1,5 x límite superior de la normalidad2,3,19. En el APPLY-PNH, los pacientes informaron de mejoras en la fatiga medidas por la Evaluación Funcional de la Terapia de la Enfermedad Crónica ?

Fatiga [FACIT-F] puntuaciones2,19. El perfil de seguridad de iptacopan fue consistente en los estudios APPLY-PNH y APPOINT-PNH. Tras la recomendación del CHMP de aprobar Fabhalta en pacientes adultos con HPN que presentan anemia hemolítica, la Comisión Europea (CE) tomará una decisión definitiva en un plazo aproximado de dos meses.