NurExone Biologic Inc. anunció los resultados provisionales de un estudio interno preclínico de su fármaco ExoPTEN. ExoPTEN está siendo desarrollado por NurExone como un fármaco mínimamente invasivo destinado a capitalizar el mercado de 2.900 millones de dólares de las lesiones medulares agudas (LME). El estudio actual se diseñó para evaluar el impacto de ExoPTEN en la recuperación motora, refleja y sensorial de ratas tras una transección completa (es decir, un seccionamiento total) de la médula espinal.

Los resultados provisionales, cuatro semanas después de la transección, mostraron que: En el grupo tratado con ExoPTEN, compuesto por cuatro ratas que recibieron la administración intranasal de ExoPTEN, el 75% de las ratas respondieron al tratamiento y recuperaron el reflejo de las extremidades posteriores, rehabilitaron algunas funciones motoras y recuperaron el control sensorial. En el grupo tratado sólo con exosomas y en el grupo tratado sólo con la molécula terapéutica de ARNsi PTEN, que comprendían cuatro ratas cada uno, el 25% de las ratas respondieron al tratamiento y recuperaron el reflejo de la extremidad posterior, la función motora y recuperaron el control sensorial. En un grupo de control compuesto por seis ratas que recibieron una solución salina (no terapéutica), ninguna de las ratas demostró recuperación sensorial o de reflejos ni rehabilitación motora.

ExoPTEN se basa en la plataforma ExoTherapy, propiedad de la empresa, en la que se producen exosomas que se cargan con moléculas terapéuticas para su administración a las células dañadas del organismo. El estudio actual evaluó ExoPTEN con una secuencia mejorada y modificada de ARNsi (pequeño ARN interferente) como su carga terapéutica. ExoPTEN, como fármaco basado en la exoterapia, está diseñado para promover la regeneración neuronal y el recableado en médulas espinales traumáticamente dañadas, al tiempo que es un fármaco "de estante" con una administración mínimamente invasiva.