Fondos y ETFs Orchard Therapeutics plc

Orchard Therapeutics plc es una empresa de terapia génica. La empresa se dedica a transformar la vida de las personas afectadas por enfermedades raras mediante el desarrollo de terapias génicas curativas. Su enfoque de terapia génica con células madre hematopoyéticas (HSC) autólogas ex vivo aprovecha el poder de las células madre sanguíneas modificadas genéticamente y trata de corregir la causa subyacente de la enfermedad en una única administración. Su enfoque de terapia génica con HSC autólogas ex vivo busca transformar las HSC autólogas de un paciente en un medicamento celular modificado genéticamente para tratar la enfermedad del paciente. Su programa principal es el OTL-200 que opera bajo la marca Libmeldy para pacientes elegibles con leucodistrofia metacromática de inicio precoz (LDM). Sus programas en trastornos inmunológicos consisten en dos programas preclínicos, OTL-104 para la enfermedad de Crohn con mutaciones en la proteína 2 que contiene el dominio de oligomerización de unión a nucleótidos (NOD2-CD), y OTL-105 para el angioedema hereditario (AEH).