Antisense Therapeutics Limited anunció que ya ha presentado una Solicitud de Ensayo Clínico (CTA) en tres países europeos (Reino Unido, Bulgaria y Turquía) para la aprobación para llevar a cabo su ensayo de fase IIb doble ciego controlado con placebo de ATL1102 en niños no ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La presentación de la CTA para la aprobación del Comité de Ética (CE) para iniciar los sitios de ensayo en Australia está programada para su presentación después del período de vacaciones al CE para su revisión a principios del nuevo año. El estudio de fase IIb pretende inscribir y asignar al azar a 45 niños no ambulantes con DMD de múltiples centros de ensayos clínicos de Europa y Australia.

Tras el régimen inicial de seis meses de placebo, 25 mg o 50 mg una vez a la semana (fase ciega), los participantes continuarán en otro periodo de tratamiento abierto de seis meses. Las presentaciones CTA son un paso crítico en el proceso de puesta a punto del ensayo clínico y representan la determinación de la empresa de desarrollar el ATL1102 para la DMD. Se espera que las aprobaciones de la CTA lleguen de forma escalonada a principios de 2023, en función del proceso de evaluación y los plazos de las respectivas agencias reguladoras.

De acuerdo con las orientaciones anteriores, la comunicación de los resultados de la fase ciega del ensayo se prevé para el primer semestre de 2024.