Provention Bio, Inc. anunció su intención de volver a presentar la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de teplizumab para el retraso de la diabetes clínica de tipo 1 en individuos de riesgo tras su reunión de pre-BLA de tipo B con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El objetivo de la reunión de reenvío de la BLA de tipo B era discutir los comentarios de la FDA y obtener un acuerdo sobre el paquete de datos de farmacología clínica propuesto por Provention, incluidos los datos y el análisis del subestudio farmacocinético/farmacodinámico (PK/PD) completado por la empresa para abordar las consideraciones de comparabilidad PK de la FDA contenidas en la carta de respuesta completa (CRL) emitida el pasado mes de julio. En los comentarios de la reunión preliminar, la FDA señaló que el paquete de datos presentado no apoya adecuadamente la comparabilidad PK porque los parámetros PK primarios previstos son indicativos de una exposición más baja. Para abordar esta preocupación, la FDA propuso, y la Compañía aceptó, utilizar el modelado PK para ajustar el régimen de dosificación de 14 días para el producto comercial planificado para que coincida con la exposición del material clínico utilizado en ensayos clínicos anteriores, asegurando que los intervalos de confianza del 90% para los parámetros PK relevantes caen dentro del rango objetivo del 80-125%. Sobre esta base, la FDA acordó que Provention podía proceder a presentar de nuevo la BLA. Basándose en el modelo PK acordado por la empresa y la FDA, y en la experiencia de la empresa con varias dosis y regímenes probados en ensayos clínicos anteriores, la empresa propondrá en la nueva presentación de la BLA un ciclo terapéutico modificado de 14 días para abordar las consideraciones de comparabilidad de la FDA. La nueva presentación de la BLA también incluirá respuestas para abordar las consideraciones sobre química, fabricación y controles (CMC) y calidad del producto del LCR, tal como se acordó con la FDA en una reunión de tipo A celebrada en agosto del año pasado. La empresa cree que estará en condiciones de volver a presentar la BLA en el primer trimestre.