Regeneron Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha ampliado la aprobación de Praluent® (alirocumab) como complemento de la dieta y otros tratamientos para reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) para incluir a pacientes pediátricos a partir de 8 años con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HeFH). La hipercolesterolemia familiar (HF) es una enfermedad hereditaria causada por mutaciones en uno de varios genes que controlan el modo en que el organismo procesa el colesterol, lo que puede dar lugar a niveles muy elevados de LDL-C (colesterol malo). La HF puede presentarse de dos formas: HeFH, que se desarrolla cuando se hereda un gen mutado de uno de los progenitores; e hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH), que se desarrolla cuando se hereda un gen mutado de ambos progenitores.

Praluent está aprobado para tratar tanto a niños y adultos con HeFH como a adultos con HoFH. La aprobación se basa en un ensayo multicéntrico aleatorizado de fase 3 en el que se evaluó a pacientes pediátricos de entre 8 y 17 años con HFHo, que tenían niveles de LDL-C de 130 mg/dL o superiores y ya estaban siendo tratados con medicamentos hipolipemiantes. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir Praluent (N=101) o placebo (N=52) cada dos o cuatro semanas en dos cohortes consecutivas.

Los pacientes que recibieron Praluent cada cuatro semanas tenían un 31% menos de LDL-C que el placebo a las 24 semanas (intervalo de confianza del 97,5%: -45,0% a -17,9%; p < 0,0001). También se observaron mejoras en otros parámetros lipídicos clave. Los resultados del ensayo se publicaron recientemente en la revista Journal of the American Medical Association Pediatrics.

No se identificaron nuevas reacciones adversas en este ensayo, y el perfil de seguridad fue coherente con el perfil de seguridad observado en adultos con HeFH. En todos los ensayos de Praluent en pacientes con hiperlipidemia primaria (N=2.476), las reacciones adversas más comunes (=5%) observadas con mayor frecuencia con Praluent que con placebo han sido las reacciones en el lugar de la inyección (7%), y la gripe (6%) y la diarrea (5%).