Santhera Pharmaceuticals anunció que el CHMP adoptó una opinión positiva a favor de la aprobación de AGAMREE®? (vamorolona) para el tratamiento de pacientes con DMD mayores de 4 años. En su recomendación de aprobación, el CHMP reconoce el perfil positivo beneficio-riesgo de AGAMREE en esta población de pacientes, incluyendo ciertos beneficios de seguridad de AGAMREE en comparación con los corticosteroides estándar en el tratamiento de la DMD.

Santhera planea un primer lanzamiento comercial en Alemania en el primer trimestre de 2024, sujeto a la aprobación de la CE. Las pruebas clínicas de la eficacia y la seguridad de AGAMREE (vamorolona") en la presentación reglamentaria proceden del estudio pivotal positivo VISION-DMD y de tres estudios abiertos (incluidas las ampliaciones), en los que se administró vamorolona a dosis de entre 2 y 6 mg/kg/día durante un periodo total de tratamiento de hasta 30 meses, así como de un estudio de comparación externo (FOR-DMD) y de varios estudios de farmacología clínica. Los estudios fueron realizados por ReveraGen, socio de Santhera, y 32 centros académicos de ensayos clínicos de 11 países.

En el estudio fundamental VISION-DMD, los niños tratados con vamorolona mantuvieron por término medio un crecimiento similar al de los tratados con placebo, mientras que los tratados con prednisona experimentaron por término medio un retraso del crecimiento. Los pacientes que cambiaron de prednisona a vamorolona al cabo de 24 semanas pudieron, por término medio, reanudar el crecimiento en altura durante el resto del estudio. A diferencia de los corticosteroides, la vamorolona no provocó una reducción del metabolismo óseo medido por biomarcadores óseos, ni una reducción significativa de la mineralización ósea en la columna vertebral medida por absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) tras 48 semanas en los estudios clínicos.

Santhera seguirá recopilando datos para seguir caracterizando la eficacia a largo plazo y la diferenciación de seguridad de la vamorolona. Se espera una decisión de autorización de comercialización de la CE en un plazo aproximado de dos meses tras el dictamen positivo del CHMP. Sujeto a la aprobación, AGAMREE será el primer y único medicamento plenamente aprobado por la EMA para el tratamiento de la DMD y la autorización de comercialización será válida en los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.

Los posibles lanzamientos de AGAMREE en la UE, con Alemania a la cabeza, están previstos para el primer trimestre de 2024. En EE.UU., la FDA estableció como fecha objetivo de acción de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) para su decisión reguladora sobre la NDA de vamorolona el 26 de octubre de 2023. Sujeto a la aprobación, Catalyst Pharmaceuticals, socio de Santhera en la concesión de licencias, tiene previsto lanzar la vamorolona en EE.UU. en el T1-2024.