Santhera Pharmaceuticals anunció que la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) ha aceptado para revisión prioritaria la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para vamorolona en distrofia muscular de Duchenne (DMD) que fue presentada por Sperogenix Therapeutics, socio especializado en enfermedades raras de Santhera para China. El Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la autoridad china de medicamentos NMPA aceptó la presentación y concedió la revisión prioritaria para la vamorolona en DMD para pacientes de 4 años o más, lo que podría, sujeto a un resultado positivo, conducir a la aprobación en el primer trimestre de 2025. Anteriormente, el CDE incluyó la vamorolona para el tratamiento de la DMD en el Programa de Terapias Innovadoras, que aborda enfermedades graves que carecen de tratamientos eficaces e incluye medicamentos que ofrecen claras ventajas clínicas sobre los tratamientos existentes.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular rara que afecta a unos 70.000 pacientes en China. En la actualidad, no existe ningún fármaco aprobado para tratar la DMD en China, lo que deja una gran necesidad médica no cubierta y un vacío terapéutico, sobre todo teniendo en cuenta las crecientes tasas de diagnóstico que permiten a más pacientes acceder a centros de tratamiento especializados. La NDA en China está respaldada por un amplio paquete de datos que condujo a la aprobación de la vamorolona en EE.UU., la UE y el Reino Unido a finales de 2023/principios de 2024.

Las pruebas de la eficacia clínica y la seguridad se basaron en los datos del estudio pivotal positivo VISION-DMD, que demostró la superioridad de la vamorolona en comparación con el placebo, y en tres estudios abiertos en los que se administró vamorolona a dosis de entre 2 y 6 mg/kg/día durante un periodo total de tratamiento de hasta 30 meses. Además, la solicitud incluía datos de tres estudios abiertos en los que se administró vamorolona en dosis de entre 2 y 6 mg/kg/día durante un periodo total de tratamiento de hasta 30 meses [1-4]. La presentación está respaldada además por un estudio que investigó los parámetros farmacocinéticos de la vamorolona en voluntarios adultos sanos chinos.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad hereditaria rara ligada al cromosoma X, que afecta casi exclusivamente a los varones. La DMD se caracteriza por una inflamación que está presente en el nacimiento o poco después. La inflamación conduce a la fibrosis del músculo y se manifiesta clínicamente por una degeneración y debilidad muscular progresivas.

Los principales hitos de la enfermedad son la pérdida de la deambulación, la pérdida de la alimentación autónoma, el inicio de la ventilación asistida y el desarrollo de una cardiomiopatía. La DMD reduce la esperanza de vida hasta antes de la cuarta década debido a la insuficiencia respiratoria y/o cardiaca.Los orticosteroides son el tratamiento estándar actual de la DMD.