SAREPTA THERAPEUTICS, INC. 
La agencia concedió la aprobación tradicional a los pacientes de cuatro años o más que pueden caminar, así como la aprobación acelerada para los que no pueden hacerlo.
La terapia génica, Elevidys, había estado perseguida por
retrasos reglamentarios
y dudas sobre su eficacia, sobre todo después de que no alcanzara los objetivos primarios de su
ensayo en fase tardía
.
La terapia no consiguió mejorar significativamente la función motora en pacientes de entre cuatro y siete años, en comparación con los pacientes tratados con placebo a las 52 semanas, pero cumplió todos sus objetivos secundarios en el ensayo, sin que se observaran nuevas señales de seguridad.
Debra Miller, fundadora y directora ejecutiva de CureDuchenne, una organización sin ánimo de lucro para el apoyo a los pacientes y la financiación de la investigación de la DMD, dijo a Reuters antes de la decisión que a veces era difícil hacer un seguimiento de objetivos como las pruebas de marcha y la resistencia durante el juego en los pacientes.
"Creo que, desde el punto de vista de un padre, puedes ver cómo se deteriora tu hijo y esperar algo mejor, o puedes aprovechar algo ahora", dijo Miller.
Se calcula que la DMD afecta a uno de cada 3.500 nacimientos masculinos en todo el mundo, según la Organización Nacional de Trastornos Raros. Debilita los músculos esqueléticos y cardíacos, que empeoran rápidamente con el tiempo, y los pacientes suelen morir de ella a los 25 años, según la Clínica Cleveland.
La ampliación de la aprobación fue un "escenario de jonrón" para Sarepta, dijeron los analistas de J.P.Morgan en una nota.
La FDA concedió la aprobación acelerada a la terapia -la primera de este tipo para la DMD en pacientes de cuatro a cinco años, que pueden caminar- en junio del año pasado. La aprobación acelerada es un proceso que permite a la agencia dar luz verde a tratamientos antes de que los datos confirmatorios demuestren que funcionan.
La aprobación ampliada probablemente requeriría que Sarepta aumentara su capacidad, pero el consejero delegado Douglas Ingram dijo a Reuters que la empresa estaba "en un buen lugar desde el punto de vista de la fabricación."
La aprobación continuada para el uso de la terapia en pacientes con Duchenne que no pueden caminar, sin embargo, puede estar supeditada a la verificación del beneficio clínico en un ensayo confirmatorio.
La empresa ha dicho que Elevidys no debe utilizarse en pacientes con ciertas mutaciones en el gen de la DMD.
Sarepta se ha asociado con Roche para la comercialización de la terapia génica fuera de Estados Unidos. (Información de Sriparna Roy y Leroy Leo en Bengaluru; Edición de Shailesh Kuber, Alan Barona y Pooja Desai)
