El consejo de administración de Shanghai Junshi Biosciences Co, Ltd. ha anunciado que la empresa ha recibido una notificación de la Agencia Europea del Medicamento por la que se acepta la solicitud de autorización de comercialización de toripalimab (código de proyecto: TAB001/JS001) combinado con cisplatino y gemcitabina para el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma nasofaríngeo localmente recurrente o metastásico, toripalimab combinado con paclitaxel y cisplatino para el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma esofágico de células escamosas localmente avanzado/recurrente o metastásico no resecable. La información pertinente es la siguiente: ACERCA DEL TORIPALIMAB Y LA MAA: La presentación de la MAA para el CPN se basa en los resultados del JUPITER-02 (un estudio clínico internacional de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, identificador Clinicaltrials.gov: NCT03581786) y POLARIS-02 (un estudio clínico de fase II, multicéntrico, abierto y pivotal, Clinicaltrials.gov identificador: NCT02915432). Los resultados de JUPITER-02 se presentaron por primera vez en junio de 2021 en una sesión plenaria de la reunión anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) (#LBA2) y posteriormente se publicaron como artículo de portada del número de septiembre de 2021 de Nature Medicine (FI: 87.241).

Los resultados de POLARIS-02 se publicaron en línea en enero de 2021 en el Journal of Clinical Oncology (FI: 50.717). En 2021, la Administración Nacional de Productos Médicos aprobó dos indicaciones para el tratamiento del CNF, con lo que el toripalimab se convirtió en el primer inhibidor de los puntos de control inmunitarios del mundo aprobado para el tratamiento del CNF. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (la "FDA") ha concedido al toripalimab dos designaciones de "avance terapéutico" y una de "medicamento huérfano" para el tratamiento del CNF.

La FDA también ha aceptado para su revisión la solicitud de licencia biológica del toripalimab para el tratamiento del CNF. Si se aprueba, el toripalimab será el primer y único fármaco aprobado para el tratamiento del CNF en Estados Unidos. En julio de 2022, el toripalimab fue designado medicamento huérfano por la Comisión Europea para el tratamiento de la CNF, y la designación proporcionará a la empresa una serie de incentivos para la investigación, el desarrollo y la comercialización (en el anuncio publicado por la empresa el 21 de julio de 2022 se ofrecen más detalles).

La presentación de la MAA para el CECS se basa en los resultados del JUPITER-06 (un estudio clínico de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, identificador Clinicaltrials.gov: NCT03829969). Los resultados del estudio se presentaron por primera vez en una minisesión oral durante el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) de 2021, y posteriormente se publicaron en Cancer Cell (FI: 38.585). En mayo de 2022, se aprobó en China la solicitud suplementaria de nuevo fármaco para toripalimab en combinación con paclitaxel y cisplatino para el tratamiento de primera línea de pacientes con CCE no resecable localmente avanzado/recurrente o metastásico a distancia.

Además, la FDA también ha concedido una designación de medicamento huérfano al toripalimab para el tratamiento de pacientes con CCEE (se ofrecen más detalles en el anuncio publicado por la empresa el 15 de noviembre de 2021). El toripalimab es el primer anticuerpo monoclonal anti-PD-1 nacional aprobado para su comercialización en China, y ha ganado el " Premio de Oro a la Patente China, el máximo galardón en el campo de las patentes en China. Se han realizado más de treinta estudios clínicos con toripalimab patrocinados por la empresa que abarcan más de quince indicaciones en todo el mundo, incluidos China, Estados Unidos, el Sudeste Asiático y Europa.

Los estudios clínicos pivotales en curso o finalizados que evalúan la seguridad y la eficacia del toripalimab abarcan una amplia gama de tipos tumorales, incluidos los cánceres de pulmón, nasofaringe, esófago, estómago, vejiga, mama, hígado, riñón y piel, etc. A fecha de este anuncio, existen seis indicaciones aprobadas para el toripalimab en China: melanoma irresecable o metastásico tras el fracaso de la terapia sistémica estándar (diciembre de 2018); CNF recurrente o metastásico tras el fracaso de al menos dos líneas de terapia sistémica previa (febrero de 2021); carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico en el que fracasó la quimioterapia con platino o que progresó en los 12 meses siguientes a la quimioterapia neoadyuvante o adyuvante con platino (abril de 2021); tratamiento de primera línea en combinación con cisplatino y gemcitabina para pacientes con CNF localmente recurrente o metastásico (noviembre de 2021); tratamiento de primera línea en combinación con paclitaxel y cisplatino para pacientes con carcinoma esofágico de células escamosas localmente avanzado/recurrente o metastásico a distancia no resecable (mayo de 2022); tratamiento de primera línea en combinación con pemetrexed y platino para pacientes con cáncer de pulmón no escamoso de células no pequeñas con mutación EGFR negativa y mutación ALK negativa, no resecable, localmente avanzado o metastásico (septiembre de 2022). En diciembre de 2020, el toripalimab inyectable fue incluido por primera vez con éxito en la Lista Nacional de Medicamentos Reembolsables (la "NRDL").

En la actualidad, se han incluido tres indicaciones en la NRDL (edición de 2021). El toripalimab es el único anticuerpo monoclonal anti-PD-1 incluido en la NRDL para el tratamiento del melanoma y el CNF. En cuanto a la distribución internacional, a fecha de este anuncio, la FDA ha concedido al toripalimab dos designaciones de "avance terapéutico", una de "vía rápida", una de "revisión prioritaria" y cinco de "medicamento huérfano" para el tratamiento del melanoma de mucosas, el CNF, el sarcoma de tejidos blandos, el cáncer de esófago y el cáncer de pulmón microcítico, y la Comisión Europea lo ha designado medicamento huérfano para el tratamiento del CNF.

En julio de 2022, la FDA aceptó para su revisión la nueva presentación de la BLA para el toripalimab, en combinación con gemcitabina y cisplatino, para el tratamiento de primera línea de pacientes con CNF avanzado recurrente o metastásico y la monoterapia con toripalimab para el tratamiento de segunda línea o superior del CNF recurrente o metastásico tras la quimioterapia con platino, y fijó la fecha de acción de la Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) en el 23 de diciembre de 2022.