Shanghai Junshi Biosciences Co., Ltd. ha anunciado que la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) ha aprobado la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para toripalimab (código de producto:JS001) en combinación con etopósido más platino para el tratamiento de primera línea del cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extenso (CPCP-ES). El cáncer de pulmón es actualmente el tumor maligno más prevalente y con mayor tasa de mortalidad en China. Sin embargo, la mayoría de los pacientes ya han sido diagnosticados de ES-SCLC cuando buscan tratamiento médico, con una mediana de supervivencia inferior a un año y una tasa de supervivencia a los dos años inferior al 10%, por lo que el ES-SCLC sigue siendo un importante problema clínico sin resolver.

La aprobación de la solicitud suplementaria de nuevo fármaco se basa principalmente en los datos del estudio EXTENTORCH (NCT04012606), un estudio clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, cuyo objetivo es comparar la eficacia y la seguridad de toripalimab o placebo en combinación con etopósidos más platino para el tratamiento de primera línea del ES-SCLC. Dirigido por el investigador principal, el profesor Ying CHENG, del Hospital Oncológico de Jilin, el estudio se llevó a cabo en 51 centros clínicos de todo el país. En el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) celebrado en octubre de 2023, los datos del EXTENTORCH se dieron a conocer por primera vez en forma de presentación oral.

Los resultados del estudio mostraron que, en comparación con la quimioterapia sola, el toripalimab en combinación con quimioterapia podía prolongar significativamente la SLP y la SG de las pacientes y demostró un perfil de seguridad favorable. Esto sugiere que el toripalimab puede ser una inmunoterapia óptima para el ES-SCLC. En concreto, la mediana de la SLP del grupo de toripalimab alcanzó los 5,8 meses, y el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte se redujo en un 33,3% (P=0,0002).

La SLP a un año fue casi cuatro veces superior en el grupo de toripalimab en comparación con el grupo de quimioterapia (18,1% frente a 4,9%). La mediana de la SG del grupo de toripalimab alcanzó los 14,6 meses, el riesgo de muerte se redujo en un 20,2% (P=0,0327) y la SG a un año alcanzó el 63,1%.

El toripalimab es un anticuerpo monoclonal anti-PD-1 desarrollado por su capacidad para bloquear las interacciones de PD-1 con sus ligandos, PD-L1 y PD-L2, y para mejorar la internalización del receptor (función de endocitosis). El bloqueo de las interacciones de la PD-1 con la PD-L1 y la PD-L2 favorece la capacidad del sistema inmunitario para atacar y destruir las células tumorales. Junshi Biosciences ha llevado a cabo en todo el mundo más de cuarenta estudios clínicos con toripalimab patrocinados por la empresa, que abarcan más de quince indicaciones, incluyendo China, Estados Unidos, el sudeste asiático y Europa.

Los ensayos clínicos pivotales en curso o finalizados que evalúan la seguridad y la eficacia del toripalimab abarcan una amplia gama de tipos de tumores, como los cánceres de pulmón, nasofaringe, esófago, estómago, vejiga, mama, hígado, riñón y piel. En la China continental, el toripalimab fue el primer anticuerpo monoclonal anti-PD-1 nacional aprobado para su comercialización (aprobado en China como TUOYI®). En la actualidad, existen nueve indicaciones aprobadas para el toripalimab en China continental: melanoma irresecable o metastásico tras el fracaso de la terapia sistémica estándar; carcinoma nasofaríngeo (CNF) recurrente o metastásico tras el fracaso de al menos dos líneas de terapia sistémica previa; carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico en el que fracasó la quimioterapia con platino o que progresó en los 12 meses siguientes a la quimioterapia neoadyuvante o adyuvante con platino; en combinación con cisplatino y gemcitabina como tratamiento de primera línea de pacientes con CNP localmente recidivante o metastásico; en combinación con paclitaxel y cisplatino en el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma esofágico de células escamosas (CEC) localmente avanzado/recurrente o metastásico a distancia no resecable; en combinación con pemetrexed y platino como tratamiento de primera línea en el cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) no escamoso, localmente avanzado o metastásico, irresecable, con mutación EGFR negativa y mutación ALK negativa; en combinación con quimioterapia como tratamiento perioperatorio y posteriormente con monoterapia como terapia adyuvante para el tratamiento de pacientes adultos con CPNM resecable en estadio IIIA-IIIB; en combinación con axitinib para el tratamiento de primera línea de pacientes con carcinoma de células renales (CCR) irresecable o metastásico de riesgo medio a alto; en combinación con etopósido más platino para el tratamiento de primera línea del cáncer de pulmón de células pequeñas en estadio extenso (CPCP-ES).

Las seis primeras indicaciones se han incluido en la Lista Nacional de Medicamentos Reembolsables (NRDL) (Edición 2023). El toripalimab es el único anticuerpo monoclonal anti-PD-1 incluido en la NRDL para el tratamiento del melanoma. En abril de 2024, la Oficina de Medicamentos del Departamento de Sanidad del Gobierno de la Región Administrativa Especial de Hong Kong (DO) aceptó la solicitud de NDA para el toripalimab en combinación con cisplatino y gemcitabina para el tratamiento de primera línea de adultos con CNF metastásico o recidivante localmente avanzado, y para el toripalimab, como agente único, para el tratamiento de adultos con CNF recidivante, irresecable o metastásico con progresión de la enfermedad en o después de la quimioterapia con platino.

En Singapur, la solicitud de NDA fue aceptada por la Autoridad de Ciencias de la Salud de Singapur (HSA) en enero de 2024. La HSA también ha concedido la designación de revisión prioritaria para la NDA.