Pharmaxis Ltd. ha concluido un análisis provisional de los datos de 6 pacientes que han completado 6 meses de tratamiento con PXS-5505 en su ensayo clínico de fase 2 abierto en pacientes con el cáncer de médula ósea mielofibrosis. El ensayo de fase 2, conocido como MF-101, fue autorizado por la FDA en el marco del plan de nuevos fármacos en investigación (IND) y tiene como objetivo demostrar que el PXS-5505, el activo principal en la línea de descubrimiento de fármacos de Pharmaxis, es seguro y eficaz como monoterapia en pacientes con mielofibrosis que no toleran, no responden o no son elegibles para el tratamiento con fármacos inhibidores de JAK aprobados. Estos pacientes tienen opciones de tratamiento muy limitadas y una esperanza de vida de aproximadamente 1 año.

Se han inscrito un total de 15 pacientes en la fase de expansión de la cohorte del estudio, con 6 pacientes que han completado 24 semanas de tratamiento. Cuatro pacientes han abandonado el estudio por falta de respuesta clínica. El PXS-5505 ha sido bien tolerado y no se han notificado acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.

2/6 pacientes tuvieron una mejora clínicamente importante de los síntomas. 5/6 pacientes tuvieron puntuaciones de fibrosis de la médula ósea estables o mejoradas de 1 grado. 5/6 tuvieron puntuaciones estables o mejoradas de plaquetas y/o hemoglobina. No se observaron reducciones en el volumen del bazo.

Un total de 18 centros de ensayos clínicos están ahora reclutando activamente en Australia, Corea del Sur, Taiwán y los Estados Unidos, con dos centros más que se abrirán en el cuarto trimestre. Se espera que el reclutamiento finalice a finales de 2022 y que los resultados de primera línea estén disponibles en el tercer trimestre de 2023. Aunque el objetivo principal de Pharmaxis es el desarrollo del PXS-5505 para la mielofibrosis, el fármaco también tiene potencial en otros tipos de cáncer, como el de hígado y el de páncreas, en los que pretende romper el tejido fibrótico de los tumores y mejorar el tratamiento con quimioterapia.

Está previsto que en el cuarto trimestre de 2022 comience el reclutamiento de un estudio de fase 1c dirigido por un investigador en pacientes con cáncer hepatocelular recién diagnosticado, en el que se utilizará el PXS-5505 como complemento de la inmunoterapia estándar.