Veloxis Pharmaceuticals ha anunciado la dosificación del primer paciente por parte de su socio, Xenikos, en un estudio clínico global pivotal de fase 3 [NCT04934670] diseñado para evaluar el T-Guard(R) frente al ruxolitinib para el tratamiento de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a los esteroides de grado III o IV (EICH) tras un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH). T-Guard está siendo desarrollado actualmente por Xenikos B.V., una empresa biotecnológica privada que desarrolla inmunoterapias innovadoras para el tratamiento de pacientes con enfermedad inmunológica grave y rechazo postrasplante. En septiembre de 2021, Xenikos obtuvo 40 millones de euros en deuda convertible, consistente en dos tramos iguales de 20 millones de euros, liderados por Veloxis Pharmaceuticals con la participación de los inversores existentes, Medicxi, RA Capital Management, Oost NL y Sanquinnovate.

En relación con la financiación, Veloxis ha obtenido dos opciones de compra secuenciales para adquirir la empresa. Xenikos llegó a un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) sobre el diseño de este estudio global, pivotal y aleatorio de fase 3, en el que está previsto inscribir a 246 pacientes y que ha sido diseñado para comprobar la superioridad del T-Guard en comparación con el ruxolitinib para el tratamiento de la EICH-SR de grado III o IV. El estudio se llevará a cabo en 75 centros de trasplante de Estados Unidos y Europa y se ejecutará en colaboración con la Red de Ensayos Clínicos de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (BMT CTN).

Los pacientes serán aleatorizados 1:1 para recibir T-Guard o ruxolitinib. Los participantes en el brazo de T-Guard recibirán un curso de tratamiento de una semana con T-Guard en forma de infusión de cuatro horas en días alternos. Cada dosis consiste en 4mg/m(2) de superficie corporal (BSA).

Los participantes en el brazo de ruxolitinib recibirán 10mg de ruxolitinib dos veces al día durante un mínimo de 56 días. El objetivo primario del estudio es la tasa de respuesta completa (RC) en el Día 28, que es un importante sustituto de la supervivencia a largo plazo en los pacientes con SR-aGVHD. Los objetivos secundarios clave incluyen la supervivencia global en los días 60, 90, 180 y 365, la duración de la respuesta completa (RC), el tiempo hasta la RC, la tasa de respuesta global en los días 14, 28 y 56, la supervivencia sin EICH, la incidencia de infecciones y la seguridad.