El primer tratamiento fue desarrollado por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics. Casgevy se venderá por 2,2 millones de dólares en Estados Unidos. Sin embargo, según los promotores del tratamiento, esta cantidad debe contraponerse al coste actual del tratamiento, estimado entre 4 y 6 millones de dólares a lo largo de la vida de los pacientes. Bluebird Bio, el segundo laboratorio cuyo tratamiento ha sido aprobado, ofrecía un precio de 3,1 millones de dólares por su Lyfgenia. La diferencia de precio provocó el viernes un desplome del 40% de las acciones de BlueBird en bolsa.

"Estos tratamientos representan un gran avance en el campo de la terapia génica para pacientes con anemia falciforme, un trastorno sanguíneo raro y debilitante que afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos", explicó Peter Marks, de la FDA, en una conferencia el viernes. El desarrollo de las tijeras moleculares Crispr valió el Premio Nobel de Química en 2020 a la francesa Emmanuelle Charpentier y a la estadounidense Jennifer Doudna.

Las "Tijeras moleculares"

CRISPR, siglas de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, es una innovadora tecnología de edición genética. Se descubrió en el sistema inmunitario de las bacterias, donde se utiliza para luchar contra los virus cortando su ADN.

La tecnología CRISPR utiliza una enzima llamada Cas9 que actúa como un par de "tijeras moleculares". Esta enzima está guiada por una molécula de ARN, que está programada para dirigirse a un segmento específico de ADN en un genoma. Cuando la Cas9 alcanza el segmento de ADN objetivo, lo corta, inactivando así el gen diana. Es más, una vez cortado el ADN, los investigadores también pueden utilizar la tecnología CRISPR para insertar nuevos segmentos de ADN en el lugar del corte, lo que permite sustituir un gen defectuoso por una versión sana.