Abbisko Therapeutics Co. Ltd. ha anunciado que la FDA estadounidense ha concedido la designación de vía rápida a su inhibidor del CSF-1R pimicotinib (ABSK021) para el tratamiento de pacientes con tumores tenosinoviales de células gigantes no susceptibles de cirugía. Anteriormente, la FDA estadounidense concedió al pimicotinib la designación de terapia innovadora para el TGCT en enero de 2023.

La concesión de la FTD y la BTD acelerará el desarrollo global y la comercialización del pimicotinib. La vía rápida es una política diseñada para facilitar el desarrollo y agilizar la revisión de fármacos con el fin de tratar afecciones graves y satisfacer necesidades médicas no cubiertas. Su propósito es conseguir que nuevos medicamentos importantes lleguen antes a los pacientes.

Además, la FTD permite a las empresas mantener comunicaciones y reuniones más frecuentes con la FDA estadounidense. El medicamento también pasa a ser elegible para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria por parte de la FDA estadounidense. A principios de diciembre, Abbisko firmó un acuerdo con Merck KGaA, Darmstadt, Alemania, que le concede la licencia exclusiva para comercializar pimicotinib para todas las indicaciones en China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán.

Merck KGaA, Darmstadt, Alemania también obtuvo una opción exclusiva para los derechos comerciales globales del pimicotinib, sujeta a los términos y condiciones acordados entre las partes. Según los términos del Acuerdo de Licencia, Abbisko recibirá un pago inicial único y no reembolsable de 70 millones de dólares. En caso de que Merck KGaA, Darmstadt, Alemania ejerza la opción de comercialización global, Merck KGaA, Darmstadt, Alemania pagará a Abbisko una tasa adicional por el ejercicio de la opción.

Los importes agregados del pago inicial, el pago por el ejercicio de la opción y el pago por los hitos de desarrollo y comercialización ascenderán a un total de 605,5 millones de dólares. Abbisko también obtendrá de Merck KGaA, Darmstadt, Alemania, royalties porcentuales (%) de dos dígitos basados en las ventas netas anuales reales. El pimicotinib es un nuevo inhibidor del CSF-1R de molécula pequeña, disponible por vía oral, altamente selectivo y potente, desarrollado de forma independiente por Abbisko Therapeutics.

La NMPA de China, la FDA de EE.UU. y la EMA le han concedido la designación de medicamento prioritario (PRIME) para el tratamiento de pacientes con TGCT no susceptibles de cirugía. El estudio es el primer ensayo clínico mundial de fase III de TGCT realizado simultáneamente en China, EE.UU., Canadá y Europa. Tras un seguimiento de 1 año en un ensayo de fase 1b para el TGCT, el pimicotinib demostró una ORR del 87,5% (28/32, incluidas 3 RC) en la cohorte de 50 mg QD, que se presentó en el CTOS 2023.

Anteriormente se había completado en EE.UU. un ensayo de fase I de escalada de dosis de pimicotinib. Además del TGCT, Abbisko está explorando activamente el potencial del pimicotinib en el tratamiento de otras indicaciones, incluidos muchos tipos de tumores sólidos en fase clínica, y ha obtenido la aprobación del NMPA para realizar un estudio clínico de fase II en la enfermedad crónica de injerto contra huésped y el cáncer de páncreas avanzado. Hasta el 13 de diciembre de 2023, no se ha aprobado ningún inhibidor altamente selectivo del CSF-1R en China.

Acerca del TGCT El TGCT es una neoplasia localmente agresiva que suele afectar a las articulaciones sinoviales, los sacos mucosos y las membranas tendinosas, provocando hinchazón, dolor, rigidez y disminución de la actividad de las articulaciones afectadas, lo que afecta gravemente a la calidad de vida del paciente. Según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud de 2013, los TGCT se clasificaron en TGCT localizados y TGCT difusos. La TGCT difusa engloba las anteriormente conocidas tenosinovitis nodular y sinovitis villonodular pigmentada.

La sobreexpresión del CSF-1 se produce en la mayoría de los TGCT. La resección quirúrgica es el tratamiento estándar de los TGCT. Sin embargo, no todos los pacientes son aptos para el tratamiento quirúrgico.

Es difícil extirpar los tumores de los pacientes con TGCT difuso mediante cirugía, lo que posiblemente puede provocar un daño articular grave, una sinovectomía total, una sustitución articular o incluso una amputación, y el riesgo de complicaciones quirúrgicas puede ser elevado. Se ha informado de que más del 50% de los pacientes con TGCT difuso sufrirían una recidiva tras la resección quirúrgica. Para los pacientes con TGCT que no son susceptibles de cirugía, no existe actualmente ningún fármaco aprobado disponible en China.