Abbisko Therapeutics Co. Ltd. anunció la finalización de la inscripción de pacientes para su ensayo pivotal de fase III, ESTUDIO MANEUVER (ABSK021-301), para evaluar la eficacia y seguridad del pimicotinib en pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT). Se inscribieron un total de 94 pacientes y se superó el objetivo original de 90 pacientes.

El estudio se está llevando a cabo en más de 30 centros de investigación de todo el mundo, y los pacientes europeos y norteamericanos representan más de la mitad de la inscripción total. Este estudio es un ensayo de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, que constituye el primer ensayo mundial de fase III del TGCT realizado simultáneamente en China, EE.UU., Canadá y Europa. La aprobación para llevar a cabo este ensayo de fase III fue recibida por la NMPA de China en octubre de 2022, la FDA de EE.UU. en marzo de 2023 y la EMA en septiembre de 2023.

El pimicotinib es una pequeña molécula inhibidora del CSF-1R novedosa, disponible por vía oral, muy selectiva y muy potente, descubierta y desarrollada de forma independiente por Abbisko Therapeutics. Ha obtenido la Designación de Terapia Innovadora (BTD) de la NMPA china y la FDA estadounidense, así como la designación PRIME de la EMA. Además, la F.S.U. le concedió la Designación de Vía Rápida (FTD), y la EMA la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) en enero de 2024, para el tratamiento de pacientes con TGCT no susceptibles de cirugía.

Estas designaciones están preparadas para acelerar el desarrollo global y la comercialización del pimicotinib. A principios de diciembre de 2023, Abbisko Therape firmó un acuerdo de licencia con Merck. Según los términos del acuerdo, Abbisko Theraputics ha concedido a Merck una licencia exclusiva para comercializar productos que comprendan o contengan pimicotinib en China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán, y una opción exclusiva para los derechos comerciales mundiales del pimicotinib.

El TGCT, una neoplasia localmente agresiva que afecta a las articulaciones sinoviales, los sacos mucosos y las membranas tendinosas, provoca hinchazón, dolor, rigidez y disminución de la actividad de las articulaciones afectadas, lo que afecta gravemente a la calidad de vida del paciente. En la actualidad, no existe ninguna terapia sistémica aprobada en China y Europa, y sólo una en EE.UU. Existen necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con TGCT en las regiones de China, EE.UU. y Europa. Además del TGCT, Abbisko está explorando activamente el potencial del pimicotinib en el tratamiento de otras indicaciones.

La empresa ha obtenido la aprobación de la NMPA china para realizar estudios clínicos de fase II en la enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) y el cáncer de páncreas avanzado. El estudio de fase III MANEUVER (ABS K021-301) es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del pimicotinib en pacientes con TGCT. Este estudio consta de dos partes.

La Parte 1 es una fase doble ciega, en la que los pacientes elegibles fueron asignados aleatoriamente al grupo de tratamiento con pimicotinib o al grupo placebo coincidente y reciben 50 mg QD de pimicotinib o placebo coincidente (28 días/ciclo) hasta completar 24 semanas de dosificación (Parte 1). Los pacientes que completaron la Parte 1 fueron elegibles para continuar en la Parte 2 del estudio. La Parte 2 es una fase de tratamiento abierto, y todos los pacientes que entraron en esta fase recibieron 50 mg QD de pimicotinib abierto hasta las 24 semanas de dosificación o la retirada del estudio.

Se planeó inscribir a aproximadamente 90 pacientes, y el criterio de valoración primario es la ORR a las 25 semanas por el Comité de Revisión Independiente (IRC) cegado.