Adaptimmune Therapeutics plc ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado para revisión prioritaria su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para afami-cel, una terapia experimental con células T de ingeniería para el sarcoma sinovial avanzado. La solicitud tiene una fecha de acción prevista por la Ley de Cuotas al Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 4 de agosto de 2024. Esta aceptación está respaldada por los datos positivos de la cohorte 1 del ensayo pivotal SPEARHEAD-1, que cumplió su criterio de valoración primario de eficacia.

Los datos del ensayo se presentaron en la Reunión Anual 2023 de la Sociedad de Oncología del Tejido Conectivo (CTOS). Afami-cel es una terapia de células T con receptores de células T (TCR) de ingeniería, dirigida a la diana del cáncer MAGE A4, y diseñada como tratamiento de dosis única para el sar Coma sinovial avanzado. La última terapia aprobada por la FDA para el tratamiento en este entorno fue la de Votrient en 2012.

La presentación de la BLA para afami-cel se apoyó en los datos clínicos del ensayo pivotal SPEARHEAD-1, que ha cumplido su criterio de valoración primario de eficacia; el 39% de los pacientes que recibieron afami-cel tuvieron respuestas clínicas con una mediana de duración de la respuesta de ~12 meses (CTOS 2022). La mediana de la supervivencia global (mOS) fue de ~17 meses en SPEARHEAD-1 en comparación con la mOS histórica de < 12 meses para las personas con sarcoma sinovial que recibieron afami-cel que recibieron afami-cel ha demostrado una impresionante tasa de respuesta del ~39% entre los pacientes muy pretratados con sarcoma sinovial avanzadoA y una mediana de supervivencia de unos 17 meses. Esta aceptación se ve respaldada por los datos positivos de la Cohorte1 del ensayo pivotal SPEARhead-1, que cumplió su criterio de valoración principal de eficacia.

Los datos del ensayo se presentaron en la Reunión Anual 2023 de la Sociedad de Oncología de Tejidos Conectivos ("CTOS").Afami-cel es una terapia de células T con receptores de células T (TCR") modificados por ingeniería, dirigida a las dianas oncológicas MAGE A4, y diseñada como tratamiento de dosis única para el sarcoma sinoval avanzado. El último tratamiento aprobado por la FDA en este entorno fue el deVotrient en 2012. La presentación de laBLA para afami-cell se apoyó en los datos clínicos del ensayo pivotal SPEARHEAD-1, que ha cumplido su criterio de valoración primario de eficacia.

El 39% de los pacientes que recibieron Afami-cel tuvieron respuestas clínicas con una mediana de duración de la respuesta de aproximadamente 12 meses (CTOS 2022). La mediana de la supervivencia global (SGM) fue de ~17 meses en SPEARhead-1, en comparación con la SGM histórica de < 12 meses para las personas con sarcoma sinovial que recibieron dos o más líneas de tratamiento previas.